カテゴリー： 世界, 医療/バイオ, DataMIntelligence

ハーラー症候群治療の世界市場2025年-2033年

【英語タイトル】Global Hurler Syndrome Treatment Market - 2025-2033

DataM Intelligenceが出版した調査資料（DATM25AP086）・商品コード：DATM25AP086
・発行会社（調査会社）：DataM Intelligence
・発行日：2025年3月
・ページ数：220
・レポート言語：英語
・レポート形式：PDF
・納品方法：Eメール
・調査対象地域：グローバル
・産業分野：医療、バイオ
◆販売価格オプション（消費税別）
Single User（1名閲覧用）USD4,350 ⇒換算￥630,750見積依頼/購入/質問フォーム
Enterprise User（閲覧人数無制限）USD7,850 ⇒換算￥1,138,250見積依頼/購入/質問フォーム
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❖ レポートの概要 ❖

概要 ハーラー症候群治療の世界市場は、2024年に3億7,765万米ドルに達し、2033年には5億2,934万米ドルに達すると予測され、予測期間2025-2033年のCAGRは3.9%で成長する見込みです。
ハーラー症候群は、ムコ多糖症（MPS I）としても知られ、11のムコ多糖症（MPS）疾患の1つです。以前はガーゴイル症と呼ばれていました。遺伝的欠陥によるリソソーム異常が原因。グリコサミノグリカン（GAGまたはムコ多糖類）の破壊プロセスに影響する酵素であるαLイドゥロニダーゼが存在しません。
市場ダイナミクス：促進要因と阻害要因
酵素補充療法（ERT）の採用拡大
世界のハーラー症候群治療市場は、酵素補充療法（ERT）の採用増加により活況を呈しています。ERTは欠乏した酵素を補充することで病気の進行を遅らせ、患者の生存率と生活の質を改善します。酵素製剤の進歩、政府支援、希少疾病用医薬品の優遇措置、医療投資により、ERTはより利用しやすくなっています。製薬会社が酵素療法の最適化に注力するにつれ、市場は拡大します。
酵素補充療法（ERT）は、体内のグリコサミノグリカンを分解することでハーラー症候群の症状を緩和します。しかし、ERTは血液脳関門を通過して発達中の脳に到達することができず、神経認知機能の低下や知的障害を引き起こします。これは、ERTが脳機能に対処できず、患者に神経認知機能の低下や知的障害のリスクが残るためです。
発展途上地域における治療選択肢の限られた利用可能性
低開発国や発展途上国では、医療を受けられる場所が限られています。これは通常、これらの地域ではハーラー症候群の市場が限られていることを意味します。例えば、酵素補充療法（ERT）や造血幹細胞移植（HSCT）は、この疾患に対する最も効果的な治療法ですが、これらの国々では容易に利用できない場合があります。しかし、貧困国の多くでは、必要とされる医療インフラや、治療を実施したり診断を迅速に下すことのできる専門家が、先ほど強調したような需要パターンの結果、段階的に確保できない可能性があります。
セグメント分析
世界のハーラー症候群治療市場は、治療タイプ、年齢層、エンドユーザー、地域に基づいてセグメント化されています。
治療タイプ
治療タイプ別では、酵素補充療法（ERT）が最も高いシェアで市場を支配する見込みです。
現在のところ、ハーラー症候群の治療薬として承認されている酵素補充療法はラロニダーゼ1種類のみです。サノフィ社製のアルデュラザイムという商品名で販売されているこの治療薬は、2003年から75カ国で販売されています。酵素補充療法は、ほとんどが実験的である他の治療法と比較して、ハーラー症候群の治療において最も有望なアプローチであることが判明しました。 アルデュザイムは、ハーラー症候群に関連する根本的な酵素欠乏症に対処することで、患者集団にとって長期的な治療の選択肢となりました。2024年の売上高は3億2,100万ドルで、主に定期処方によるものです。さらに、いくつかの酵素補充療法が臨床開発段階にあり、予測期間中に市場参入が見込まれています。
地理的分析
北米はハーラー症候群治療市場シェアで重要な位置を占める見込み
北米は、高度な医療インフラと承認された治療法の存在により、ハーラー症候群治療市場において重要な地位を占めています。米国は、政府のイニシアチブの増加や、革新的な製品の上市を奨励する幅広い希少疾病用医薬品の指定により、非常に支配的な役割を担っています。
例えば、2023年11月、オーチャード・セラピューティクスは、ムコ多糖症のHurler亜型の治療を目的とした造血幹細胞遺伝子治療の治験薬OTL-203について、FDAからファスト・トラック指定を受けました。この指定は、深刻な医療ニーズに対応する医薬品の開発を促進することを目的としており、治療薬候補の申請や審査のスケジュールを短縮できる可能性があります。本剤が上市されれば、米国では早期に本療法にアクセスし、その恩恵を受けることができます。
さらに、ハーラー症候群の治療薬として唯一承認されているサノフィのアルデュラザイム（ラロニダーゼ）は、2003年から米国で広く販売されており、同社は米国で大きな売上を上げています。
競争状況
ハーラー症候群治療薬市場における世界的な主要企業には、サノフィやバイオマリンなどがあります。
その他の新興企業としては、Orchard Therapeutics、JCR Pharmaceuticals、Immusoft、Armagen、Regenxbio、Paradigm Biopharmaceuticals Ltdなどがあります。
主要開発
– 2024年2月、協和キリンが買収したOrchard Therapeutics社は、M Health Fairview Masonic Children’s Hospitalにおいて、I型ムコ多糖症（MPS-IH）のHurler亜型患者を対象に、治験中の造血幹細胞遺伝子治療薬OTL-203の有効性と安全性を評価する登録試験において、最初の患者を無作為化しました。HURCULESと呼ばれるこの試験は、OTL-203治療と同種造血幹細胞移植（HSCT）による標準治療を比較するもので、40名のMPS-IH患者が登録される予定です。
– 2023年12月、協和キリンが買収したオーチャード・セラピューティクスは、Mヘルス・フェアビュー・マソニック小児病院において、I型ムコ多糖症ハーラー亜型（MPS-IH）患者を対象に、治験中の造血幹細胞遺伝子治療薬OTL-203の有効性と安全性を評価する登録試験において、最初の患者を無作為化しました。HURCULESと呼ばれるこの試験は、OTL-203治療と同種造血幹細胞移植（HSCT）による標準治療を比較するもので、40名のMPS-IH患者が登録される予定です。
レポート購入の理由
– パイプラインとイノベーション進行中の臨床試験、製品パイプラインをレビューし、医療機器と医薬品における今後の進歩を予測します。
– 製品性能と市場ポジショニング：製品性能、市場でのポジショニング、成長の可能性を分析し、戦略を最適化します。
– 実際のエビデンス患者からのフィードバックやデータを製品開発に反映させ、治療成績の向上につなげます。
– 医師の嗜好と医療システムへの影響：医療提供者の行動と医療システムの合併が採用戦略に与える影響を検証します。
– 市場の最新情報と業界の変化：最近の規制の変更、新しい政策、新たな技術などを取り上げます。
– 競合戦略：競合他社の戦略、市場シェア、新興プレーヤーを分析します。
– 価格設定と市場参入価格設定モデル、償還動向、市場参入戦略について検討します。
– 市場参入と拡大新規市場への参入とパートナーシップに関する最適な戦略を特定します。
– 地域の成長と投資高成長地域と投資機会を明らかにします。
– サプライチェーンの最適化効率的な製品供給のためのサプライチェーンのリスクと流通戦略を評価します。
– 持続可能性と規制への影響環境に配慮した実践とヘルスケアにおける規制の進化に焦点を当てます。
– 市販後調査製品の安全性とアクセスを向上させるために市販後のデータを活用します。
– 薬剤経済学と価値に基づく価格設定：研究開発における価値ベースの価格設定とデータ主導の意思決定への移行を分析します。
当レポートでは、ハーラー症候群治療の世界市場について、61の主要な表、59以上の視覚的にインパクトのある図表、220ページにわたる専門家の洞察による詳細な分析を提供し、市場展望の完全なビューを提供します。
対象読者
– メーカー医薬品、医療機器、バイオテクノロジー企業、受託製造業者、流通業者、病院

– 規制・政策コンプライアンス・オフィサー、政府、医療経済学者、市場参入スペシャリスト

– 治療タイプとイノベーション：AI/ロボティクス・プロバイダー、研究開発プロフェッショナル、臨床試験マネージャー、ファーマコビジランス・エキスパート。

– 投資家ヘルスケア投資家、ベンチャーファンド投資家、製薬会社マーケティング＆セールス。

– コンサルティング＆アドバイザリー：ヘルスケアコンサルタント、業界団体、アナリスト

– サプライチェーン流通、サプライチェーンマネージャー

– 消費者および擁護：患者、擁護団体、保険会社。

– 学術および研究：学術機関

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❖ レポートの目次 ❖

1.調査方法と範囲
1.1.調査方法
1.2.調査目的と調査範囲
2.定義と概要
3.エグゼクティブサマリー
3.1. 治療タイプ別スニペット
3.2. 年齢層別スニペット
3.3. エンドユーザー別スニペット
3.4. 地域別スニペット
4.ダイナミクス
4.1. 影響要因
4.1.1. ドライバー
4.1.1.1. 酵素補充療法（ERT）の採用拡大
4.1.1.2. XX
4.1.2.阻害要因
4.1.2.1. 発展途上地域における治療選択肢の制限
4.1.3. 機会
4.1.4.影響分析
5.戦略的洞察と業界展望
5.1.市場リーダーとパイオニア
5.1.1. 新興パイオニアと有力プレーヤー
5.1.2.最も売れているブランドを持つ既存リーダー
5.1.3.確立された製品を持つ市場リーダー
5.2. CXOの視点
5.3.最新動向とブレークスルー
5.4. ケーススタディ／継続研究
5.5. 規制と償還の状況
5.5.1.
5.5.2.
5.5.3. アジア太平洋
5.5.4. 中南米
5.5.5. 中東・アフリカ
5.6. ポーターのファイブフォース分析
5.7. サプライチェーン分析
5.8. 特許分析
5.9. SWOT分析
5.10. 未充足ニーズとギャップ
5.11. 市場参入と拡大のための推奨戦略
5.12. シナリオ分析：ベストケース、ベースケース、ワーストケース予測
5.13. 価格分析と価格ダイナミクス
5.14. 主要オピニオンリーダー
6.治療タイプ別
6.1. はじめに
6.1.1.市場規模分析および前年比成長率分析（%）（治療タイプ別
6.1.2.市場魅力度指数（治療タイプ別
6.2. 酵素補充療法（ERT）*市場
6.2.1.
6.2.2.市場規模分析および前年比成長率分析（%)
6.3. 造血幹細胞移植（HSCT）
6.4. 骨髄移植（BMT）
6.5. その他
7.年齢層別
7.1. はじめに
7.1.1.市場規模分析および前年比成長率分析（%）、年齢層別
7.1.2.市場魅力度指数（年齢層別
7.2. アダルト*市場
7.2.1.
7.2.2.市場規模分析および前年比成長率分析（%）（年齢層別
7.3.小児
8.エンドユーザー別
8.1. はじめに
8.1.1.エンドユーザー別市場規模分析および前年比成長率分析 (%)
8.1.2.市場魅力度指数、エンドユーザー別
8.2. 病院
8.2.1.
8.2.2.市場規模分析および前年比成長率分析（%）（エンドユーザー別
8.3. 専門クリニック
8.4. その他
9.地域別
9.1 はじめに
9.1.1.地域別市場規模分析および前年比成長率分析（%） 9.1.2.
9.1.2.市場魅力度指数（地域別
9.2. 北米
9.2.1.
9.2.2. 主要地域別ダイナミクス
9.2.3.市場規模分析および前年比成長率分析（%）（治療タイプ別
9.2.4.市場規模分析および前年比成長率分析（%）：年齢層別
9.2.5.市場規模分析および前年比成長率分析（%）：エンドユーザー別
9.2.6.市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 国別
9.2.6.1. 米国
9.2.6.2. カナダ
9.2.6.3. メキシコ
9.3.ヨーロッパ
9.3.1.
9.3.2. 主要地域別動向
9.3.3.市場規模分析および前年比成長率分析（%）（治療タイプ別
9.3.4.市場規模分析および前年比成長率分析（%）：年齢層別
9.3.5.市場規模分析および前年比成長率分析（%）：エンドユーザー別
9.3.6.市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 国別
9.3.6.1.
9.3.6.2.
9.3.6.3. フランス
9.3.6.4.
9.3.6.5. イタリア
9.3.6.6. その他のヨーロッパ
9.4. 南米
9.4.1.
9.4.2. 主要地域別動向
9.4.3.市場規模分析および前年比成長率分析（%）（治療タイプ別
9.4.4.市場規模分析および前年比成長率分析（%）：年齢層別
9.4.5.市場規模分析および前年比成長率分析（%）：エンドユーザー別
9.4.6.市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 国別
ブラジル
9.4.6.2. アルゼンチン
9.4.6.3. その他の南米諸国
9.5. アジア太平洋地域
9.5.1.
9.5.2. 地域別主要市場動向
9.5.3.市場規模分析および前年比成長率分析（%）（治療タイプ別
9.5.4.市場規模分析および前年比成長率分析（%）：年齢層別
9.5.5.市場規模分析および前年比成長率分析（%）：エンドユーザー別
9.5.6.市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 国別
9.5.6.1.
9.5.6.2.
9.5.6.3.
9.5.6.4. 韓国
9.5.6.5. その他のアジア太平洋地域
9.6. 中東・アフリカ
9.6.1.
9.6.2. 主要地域別動向
9.6.3.市場規模分析および前年比成長率分析（%）（治療タイプ別
9.6.4.市場規模分析および前年比成長率分析（%）：年齢層別
9.6.5.市場規模分析および前年比成長率分析（%）：エンドユーザー別
10.競合情勢
10.1. 競合のシナリオ
10.2. 市場ポジショニング／シェア分析
10.3. M&A分析
11.企業プロフィール
主要市場プレイヤー
11.1. バイオマリン*社
11.1.1. 会社概要
11.1.2. 製品ポートフォリオ
11.1.2.1.製品概要
11.1.2.2.製品の主要業績評価指標（KPI）
11.1.2.3. 製品売上実績と予測
11.1.2.4. 製品販売量
11.1.3. 財務概要
11.1.3.1. 会社収益
11.1.3.2. 地域別売上高シェア
11.1.3.3. 収益予測
11.1.4. 主要な開発
11.1.4.1. M&A
11.1.4.2. 主要製品開発活動
11.1.4.3. 規制当局の承認など
11.1.5. SWOT分析
11.2.サノフィ
* 各市場プレーヤーについても同様のデータを提供します。
新興市場プレイヤー
11.3. オーチャード・セラピューティクス*社
11.3.1. パイプライン製品の概要
11.3.2. 製品の主要業績評価指標（KPI）
11.3.3. 主要な活動
11.3.4. 市場参入スケジュール
11.3.5. 製品普及率
11.3.6. 売上高の推定と予測
11.4. JCRファーマシューティカルズ
11.5. イムソフト
11.6. Regenxbio
11.7. パラダイム・バイオファーマシューティカルズ社
* 同様のデータは各市場プレーヤーにも提供されます。
リストは網羅的ではありません
12.付録
12.1.会社概要とサービス
12.2.お問い合わせ

1. Methodology and Scope
1.1. Research Methodology
1.2. Research Objective and Scope of the Report
2. Definition and Overview
3. Executive Summary
3.1. Snippet by Treatment Type
3.2. Snippet by Age Group
3.3. Snippet by End User
3.4. Snippet by Region
4. Dynamics
4.1. Impacting Factors
4.1.1. Drivers
4.1.1.1. Growing Adoption of Enzyme Replacement Therapy (ERT)
4.1.1.2. XX
4.1.2. Restraints
4.1.2.1. Limited Availability of Treatment Options in Developing Regions
4.1.3. Opportunity
4.1.4. Impact Analysis
5. Strategic Insights and Industry Outlook
5.1. Market Leaders and Pioneers
5.1.1. Emerging Pioneers and Prominent Players
5.1.2. Established leaders with largest selling Brand
5.1.3. Market leaders with established Product
5.2. CXO Perspectives
5.3. Latest Developments and Breakthroughs
5.4. Case Studies/Ongoing Research
5.5. Regulatory and Reimbursement Landscape
5.5.1. North America
5.5.2. Europe
5.5.3. Asia Pacific
5.5.4. Latin America
5.5.5. Middle East & Africa
5.6. Porter’s Five Forces Analysis
5.7. Supply Chain Analysis
5.8. Patent Analysis
5.9. SWOT Analysis
5.10. Unmet Needs and Gaps
5.11. Recommended Strategies for Market Entry and Expansion
5.12. Scenario Analysis: Best-Case, Base-Case, and Worst-Case Forecasts
5.13. Pricing Analysis and Price Dynamics
5.14. Key Opinion Leaders
6. By Treatment Type
6.1. Introduction
6.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
6.1.2. Market Attractiveness Index, By Treatment Type
6.2. Enzyme Replacement Therapy (ERT)*
6.2.1. Introduction
6.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
6.3. Hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT)
6.4. Bone Marrow Transplantation (BMT)
6.5. Others
7. By Age Group
7.1. Introduction
7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
7.1.2. Market Attractiveness Index, By Age Group
7.2. Adult*
7.2.1. Introduction
7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
7.3. Pediatric
8. By End User
8.1. Introduction
8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
8.1.2. Market Attractiveness Index, By End User
8.2. Hospitals*
8.2.1. Introduction
8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
8.3. Specialty Clinics
8.4. Others
9. By Region
9.1. Introduction
9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
9.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
9.2. North America
9.2.1. Introduction
9.2.2. Key Region-Specific Dynamics
9.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
9.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
9.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
9.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
9.2.6.1. U.S.
9.2.6.2. Canada
9.2.6.3. Mexico
9.3. Europe
9.3.1. Introduction
9.3.2. Key Region-Specific Dynamics
9.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
9.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
9.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
9.3.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
9.3.6.1. Germany
9.3.6.2. U.K.
9.3.6.3. France
9.3.6.4. Spain
9.3.6.5. Italy
9.3.6.6. Rest of Europe
9.4. South America
9.4.1. Introduction
9.4.2. Key Region-Specific Dynamics
9.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
9.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
9.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
9.4.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
9.4.6.1. Brazil
9.4.6.2. Argentina
9.4.6.3. Rest of South America
9.5. Asia-Pacific
9.5.1. Introduction
9.5.2. Key Region-Specific Dynamics
9.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
9.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
9.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
9.5.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
9.5.6.1. China
9.5.6.2. India
9.5.6.3. Japan
9.5.6.4. South Korea
9.5.6.5. Rest of Asia-Pacific
9.6. Middle East and Africa
9.6.1. Introduction
9.6.2. Key Region-Specific Dynamics
9.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
9.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
9.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End User
10. Competitive Landscape
10.1. Competitive Scenario
10.2. Market Positioning/Share Analysis
10.3. Mergers and Acquisitions Analysis
11. Company Profiles
Key Market Players
11.1. BioMarin*
11.1.1. Company Overview
11.1.2. Product Portfolio
11.1.2.1. Product Description
11.1.2.2. Product Key Performance Indicators (KPIs)
11.1.2.3. Historic and Forecasted Product Sales
11.1.2.4. Product Sales Volume
11.1.3. Financial Overview
11.1.3.1. Company Revenue’s
11.1.3.2. Geographical Revenue Shares
11.1.3.3. Revenue Forecasts
11.1.4. Key Developments
11.1.4.1. Mergers & Acquisitions
11.1.4.2. Key Product Development Activities
11.1.4.3. Regulatory Approvals, etc.
11.1.5. SWOT Analysis
11.2. Sanofi
* Similar data will be provided for each market player.
Emerging Market Players
11.3. Orchard Therapeutics*
11.3.1. Pipeline Products Description
11.3.2. Product Key Performance Indicators (KPIs)
11.3.3. Key Activities
11.3.4. Market Entry Timelines
11.3.5. Product Penetration Rate
11.3.6. Sales Estimation and Projections
11.4. JCR Pharmaceuticals
11.5. Immusoft
11.6. Regenxbio
11.7. Paradigm Biopharmaceuticals Ltd
* Similar data will be provided for each market player.
LIST NOT EXHAUSTIVE
12. Appendix
12.1. About Us and Services
12.2. Contact Us

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