カテゴリー： 世界, 医療/バイオ, DataMIntelligence

ムコ多糖類の世界市場2025年-2033年

【英語タイトル】Global Mucopolysaccharidoses Market - 2025-2033

DataM Intelligenceが出版した調査資料（DATM25AP078）・商品コード：DATM25AP078
・発行会社（調査会社）：DataM Intelligence
・発行日：2025年3月
・ページ数：180
・レポート言語：英語
・レポート形式：PDF
・納品方法：Eメール
・調査対象地域：グローバル
・産業分野：医療、バイオ
◆販売価格オプション（消費税別）
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❖ レポートの概要 ❖

概要 ムコ多糖症の世界市場は、2024年に23億1,308万米ドルに達し、2033年には43億8,985万米ドルに達すると予測され、予測期間2025-2033年の年平均成長率は7.5%です。ムコ多糖症は、グリコサミノグリカンの分解を触媒する酵素の遺伝子変異によって引き起こされる、遺伝性のリソソーム貯蔵疾患群です。グリコサミノグリカンはムコ多糖類としても知られ、細胞シグナル伝達、骨、結合組織、角膜の成長と発達に重要な役割を果たす炭水化物分子です。これらのグリコサミノグリカンは11種類の酵素によって分解されますが、その酵素が変異すると、その機能が不適切になったり、失われたりします。その結果、グリコサミノグリカンは血液、脳、脊髄、結合組織に蓄積し、身体的形態異常から認知障害に至るまで様々な症状を引き起こします。
市場ダイナミクス：促進要因と阻害要因
新規製品の承認と開発活動の増加
ムコ多糖症はアンメットニーズの高い疾患群です。ムコ多糖症はアンメットニーズの高い疾患群であり、現在の研究活動は疾患修飾療法を開発し、市場に投入することに重点が置かれています。近年、ムコ多糖症治療は、世界中の規制当局から複数の治療薬の販売許可を取得し、牽引役となっています。さらに、いくつかのパイプライン医薬品は、承認プロセスを迅速化し、早期の市場参入を可能にする臨床マイルストーンや特別指定を受けました。予測期間には、サンフィリッポ症候群のようなアンメットニーズの高いムコ多糖症の市場参入が期待されています。
例えば、2025年2月5日、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インクは、サンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）患者の治療を目的とした新規AAVベース遺伝子治療薬UX111の良好な臨床試験データを報告しました。臨床試験の結果、UX111は、治療した患者の認知能力と受容的・表現的コミュニケーションを有意に改善しました。これは、サンフィリポ治療における重要なマイルストーンです。2025年2月18日、ウルトラジェニックス社は、米国FDAがUX111の生物製剤承認申請（BLA）を受理し、優先審査の対象として検討されていることを発表しました。ウルトラジェニックス社は早期承認を求めており、2025年8月18日までに決定される見込みです。ウルトラジェニックス社が肯定的な承認を受ければ、この画期的な治療法を商業的に市場に投入する準備が整います。
このようなパイプラインの医薬品は、臨床試験で良好な成績を収めており、規制当局の承認が目前に迫っているものがいくつかあります。これらの医薬品が承認されれば、ムコ多糖症治療の展望が大きく変わることが期待されます。
以下は、様々なタイプのムコ多糖症に対して様々な臨床段階にある主要なパイプライン医薬品の一覧です。
承認薬の高コストが市場成長を抑制する可能性
酵素補充療法（ERT）はMPSの現在の標準的な治療法ですが、患者は長期間の治療が必要です。これは、適切な保険に加入しておらず、保険会社が定める厳しい規則を満たさない患者にとっては、経済的に大きな負担となります。さらに、予測期間中にいくつかの疾患修飾療法が市場に参入する見込みです。これらの治療法は、現在の標準治療であるERTと比較して価格が高くなることが予想されます。そのため、アンメットニーズは高いものの、採用率の妨げになる可能性があります。
セグメント分析
世界のムコ多糖症市場は、タイプ、薬剤、地域によって区分されます。
薬剤セグメントでは、エロスルファーゼ・アルファが市場を支配しています。
BioMarin Pharmaceutical Inc.がVIMIZIMのブランド名で販売するエロスルファーゼ・アルファは、モルキオA症候群としても知られるムコ多糖症IVA型の治療に適応を持つ酵素補充療法薬です。本剤は、2014年2月に米国で製造販売承認を取得し、2014年4月にEUで製造販売承認を取得、2014年12月に日本で製造販売承認を取得しました。エロスルフラーゼ アルファは、MPS IVAに対する最初の治療薬であり、その後、この適応で承認された薬剤はありません。現在、本剤はムコ多糖症治療薬の中でトップセラーとなっています。2023年、バイオマリン社はVIMIZIMの売上高を7億100万米ドルと報告し、dataMは2024年の売上高を約7億3200万米ドルと推定しています。2024年の市場シェアは約32%。
地理的分析
ムコ多糖症市場は北米が独占。
北米地域は世界のムコ多糖症市場で最も高い市場シェアを占めています。同地域の優位性の要因としては、高い診断率と治療率、承認済みの医薬品が最初に入手可能であることなどが挙げられます、
この地域、特に米国の患者層は、自分の疾患と治療法の選択について高い認識を持っていること。米国では複数の非営利団体がこの病気に関する認知度を高めており、これが高い診断率と治療率の主な要因となっています。例えば、全米MPS協会はアメリカのNGOで、科学的研究、家族支援、MPS障害に対する社会的認知を支援しています。彼らは、資金集め、イベントのスポンサー、支援プログラムの提唱、リソースガイドの提供、感情フォーラム、家族会議などを行っています。MPS患者のために活動している団体には、全米希少疾患機構（NORD）、プロジェクト・アライブ、天使の手財団などがあります。これらの団体はすべて、ムコ多糖症のような希少疾患の診断率向上に貢献しています。
診断率の向上に加え、治療を受けている人口の割合も高くなっています。これは、患者の都合に合わせて疾患修飾療法を利用できるようになったためです。Aldurazyme、Elaprase、VIMIZIM、Naglazyme、Mepseviiなど、承認された7つの治療法のうち5つがこの地域で利用可能です。これは、この地域の疾患修飾療法に対する需要の高さと、メーカーが製品上市の際にこの地域を優先していることを表しています。
これらの要因に加えて、市場参入企業による高い売上高と強固な臨床パイプラインが、この地域の優位性に寄与している主な要因です。
競争状況
ムコ多糖症市場における主要企業は、サノフィ、武田薬品工業、GC Biopharma Corporation、JCRファーマシューティカルズ株式会社、BioMarin Pharmaceutical Inc.、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.などです。
主な進展
– 2025年2月18日、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インクは、米国食品医薬品局（FDA）がサンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）の治療薬として評価中のAAVベクターベースの遺伝子治療薬UX111の生物製剤承認申請（BLA）を受理したと発表しました。
– 2025年1月14日、REGENXBIO Inc.は、ハンター症候群（MPS II）およびハーラー症候群（MPS I）の治療薬として指定されている2つの新規遺伝子治療薬、RGX-121およびRGX-111の開発および商業化に関する日本新薬株式会社との提携を発表しました。REGENXBIO社は、取引完了時に1億1,000万米ドルを受領し、将来マイルストンを達成した場合にはさらに7億米ドルを受領する予定です。
レポートを購入する理由
– パイプラインとイノベーション進行中の臨床試験と製品パイプラインをレビューし、今後の医薬品の進歩を予測します。
– 製品性能と市場ポジショニング：製品パフォーマンス、市場でのポジショニング、成長の可能性を分析し、戦略を最適化します。
– リアルワールドエビデンス患者からのフィードバックやデータを製品開発に統合し、治療成績の向上につなげます。
– 医師の嗜好と医療システムへの影響：医療提供者の行動や、医療システムの合併が採用戦略に与える影響を検証します。
– 市場の最新情報と業界の変化：最近の規制の変更、新しい政策、新たな技術などを取り上げます。
– 競合戦略：競合他社の戦略、市場シェア、新興プレーヤーを分析します。
– 価格設定と市場参入価格設定モデル、償還動向、市場参入戦略を検討します。
– 市場参入と拡大新規市場への参入と提携のための最適な戦略を特定します。
– 地域の成長と投資高成長地域と投資機会を明らかにします。
– サプライチェーンの最適化効率的な製品供給のためのサプライチェーンのリスクと流通戦略を評価します。
– 持続可能性と規制への影響環境に配慮した実践とヘルスケアにおける規制の進化に焦点を当てます。
– 市販後調査製品の安全性とアクセスを向上させるために市販後のデータを活用します。
– 薬剤経済学と価値に基づく価格設定：研究開発における価値ベースの価格設定とデータ主導の意思決定への移行を分析します。
本レポートは、約45の表、46の図、180ページで構成されています。
対象読者
– メーカー製薬会社、バイオテクノロジー企業、契約製造業者、流通業者、病院

– 規制・政策コンプライアンス・オフィサー、政府、医療経済学者、市場参入スペシャリスト

– テクノロジー＆イノベーション研究開発専門家、臨床試験マネージャー、ファーマコビジランス専門家

– 投資家ヘルスケア投資家、ベンチャーファンド投資家、医薬品マーケティング＆セールス

– コンサルティング＆アドバイザリー：ヘルスケアコンサルタント、業界団体、アナリスト

– サプライチェーン流通、サプライチェーンマネージャー

– 消費者および擁護：患者、擁護団体、保険会社。

– 学術および研究：学術機関

グローバル市場調査レポート販売サイトのwww.marketreport.jpです。

❖ レポートの目次 ❖

1.調査方法と範囲
1.1.調査方法
1.2.調査目的と調査範囲
2.定義と概要
3.エグゼクティブサマリー
3.1. タイプ別スニペット
3.2. 薬剤別スニペット
3.3.地域別スニペット
4.ダイナミクス
4.1. 影響要因
4.1.1.推進要因
4.1.1.1.MPS患者の診断率および治療率の上昇
4.1.1.2. 新製品の承認の増加
4.1.2. 阻害要因
4.1.2.1. 承認済み医薬品の入手可能性の制限
4.1.2.2.患者のコンプライアンス問題
4.1.2.3. XX
4.1.3.機会
4.1.3.1. 新興国におけるアクセスの増加
4.1.3.2.
4.1.4.影響分析
5.産業分析
5.1.ポーターのファイブフォース分析
5.2. 疫学
5.3. 価格分析
5.4. パイプライン分析
5.5. 特許分析
5.6. 規制分析
6.タイプ別
6.1. はじめに
6.1.1.市場規模分析および前年比成長率分析（％）、タイプ別
6.1.2.市場魅力度指数（タイプ別
6.2.MPSⅠ（ハーラー症候群）*市場
6.2.1.
6.2.2.市場規模分析および前年比成長率分析(%)
6.3. MPS II（ハンター症候群）
6.4. MPS IV（モルキオ症候群）
6.5. MPS VI（マロトー・ラミー症候群）
6.6. MPS VII（スライ症候群）
6.7.その他
7.薬剤別
7.1. はじめに
7.1.1.薬剤別市場規模分析および前年比成長率分析（%） 7.1.2.
7.1.2.市場魅力度指数（薬剤別
7.2. ラロニダーゼ
7.2.1.
7.2.2.市場規模分析と前年比成長率分析(%)
7.3. イドゥルスルファーゼ
7.4. パビナフスプアルファ
7.5. エロスルファーゼ・アルファ
7.6.ガルスルファーゼ
7.7. Vestronidase Alfa-vjbk
7.8.その他
8.地域別
8.1. はじめに
8.1.1.市場規模分析および前年比成長率分析（%）、地域別
8.1.2.市場魅力度指数（地域別
8.2. 北米
8.2.1.
8.2.2. 主要地域別ダイナミクス
8.2.3. タイプ別市場規模分析および前年比成長率分析 (%)
8.2.4. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 薬剤別
8.2.5. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 国別
8.2.5.1. 米国
8.2.5.2. カナダ
8.2.5.3. メキシコ
8.3.ヨーロッパ
8.3.1.
8.3.2. 主要地域別動向
8.3.3. タイプ別市場規模分析および前年比成長率分析 (%)
8.3.4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）, 薬剤別
8.3.5.市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 国別
8.3.5.1.
8.3.5.2. 英国
8.3.5.3. フランス
8.3.5.4.
8.3.5.5. イタリア
8.3.5.6. その他のヨーロッパ
8.4.南アメリカ
8.4.1.
8.4.2. 主要地域別動向
8.4.3.市場規模分析および前年比成長率分析（％）、タイプ別
8.4.4. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 薬剤別
8.4.5.市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 国別
ブラジル
8.4.5.2. アルゼンチン
8.4.5.3. その他の南米諸国
8.5. アジア太平洋
8.5.1.
8.5.2. 主要地域別動向
8.5.3. タイプ別市場規模分析および前年比成長率分析（%） 8.5.4.
8.5.4.市場規模分析およびYoY成長分析（%）、薬剤別
8.5.5. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 国別
8.5.5.1.
8.5.5.2.
8.5.5.3.
8.5.5.4. 韓国
8.5.5.5. その他のアジア太平洋地域
8.6. 中東・アフリカ
8.6.1.
8.6.2. 主要地域別動向
8.6.3. タイプ別市場規模分析および前年比成長率分析 (%)
8.6.4.市場規模分析およびYoY成長分析(%)、医薬品別
9.競合情勢
9.1. 競合のシナリオ
9.2. 市場ポジショニング／シェア分析
9.3. M&A分析
10.企業プロフィール
主要市場プレイヤー
10.1. サノフィ*社
10.1.1. 会社概要
10.1.2. 製品ポートフォリオ
10.1.2.1.製品概要
10.1.2.2.製品の主要業績評価指標（KPI）
10.1.2.3. 製品売上実績と予測
10.1.2.4. 製品販売量
10.1.3. 財務概要
10.1.3.1. 会社収益
10.1.3.2. 地域別売上高シェア
10.1.3.3. 収益予測
10.1.4. 主要な開発
10.1.4.1. M&A
10.1.4.2. 主要製品開発活動
10.1.4.3. 規制当局の承認など
10.1.5. SWOT分析
10.2. 武田薬品工業
10.3. ジーシーバイオファーマ株式会社
10.4. キャンブリッジライフサイエンス社
10.5. JCRファーマシューティカルズ株式会社
10.6. バイオマリン社
10.7. ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インク（Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
新興市場のプレーヤー
10.8. オーチャード・セラピューティクス plc
10.9. REGENXBIO Inc.
10.10. NSファーマ社
10.11. ジェネリウム
10.12. エステーブ
10.13. インベンティバ
10.14. アリヴェックス・コーポレーション
10.15. パラダイム・バイオファーマシューティカルズ社
10.16. デナリ・セラピューティクス
10.17. イミュソフト
* 同様のデータは各市場プレーヤーにも提供されます。
リストは網羅的ではありません
11.付録
11.1. 会社概要とサービス
11.2.お問い合わせ

1. Methodology and Scope
1.1. Research Methodology
1.2. Research Objective and Scope of the Report
2. Definition and Overview
3. Executive Summary
3.1. Snippet by Type
3.2. Snippet by Drug
3.3. Snippet by Region
4. Dynamics
4.1. Impacting Factors
4.1.1. Drivers
4.1.1.1. Rising Diagnosis and Treatment Rate among Patients with MPS
4.1.1.2. Rising Novel Product Approvals
4.1.2. Restraints
4.1.2.1. Limited availability of approved drugs
4.1.2.2. Patient compliance issues
4.1.2.3. XX
4.1.3. Opportunities
4.1.3.1. Rising Access in Emerging Countries
4.1.3.2. XX
4.1.4. Impact Analysis
5. Industry Analysis
5.1. Porter’s Five Forces Analysis
5.2. Epidemiology
5.3. Pricing Analysis
5.4. Pipeline Analysis
5.5. Patent Analysis
5.6. Regulatory Analysis
6. By Type
6.1. Introduction
6.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
6.1.2. Market Attractiveness Index, By Type
6.2. MPS I (Hurler Syndrome)*
6.2.1. Introduction
6.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
6.3. MPS II (Hunter Syndrome)
6.4. MPS IV (Morquio Syndrome)
6.5. MPS VI (Maroteaux-Lamy Syndrome)
6.6. MPS VII (Sly Syndrome)
6.7. Others
7. By Drug
7.1. Introduction
7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug
7.1.2. Market Attractiveness Index, By Drug
7.2. Laronidase*
7.2.1. Introduction
7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
7.3. Idursulfase
7.4. Pabinafusp Alfa
7.5. Elosulfase Alfa
7.6. Galsulfase
7.7. Vestronidase Alfa-vjbk
7.8. Others
8. By Region
8.1. Introduction
8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
8.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
8.2. North America
8.2.1. Introduction
8.2.2. Key Region-Specific Dynamics
8.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
8.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug
8.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
8.2.5.1. U.S.
8.2.5.2. Canada
8.2.5.3. Mexico
8.3. Europe
8.3.1. Introduction
8.3.2. Key Region-Specific Dynamics
8.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
8.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug
8.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
8.3.5.1. Germany
8.3.5.2. U.K.
8.3.5.3. France
8.3.5.4. Spain
8.3.5.5. Italy
8.3.5.6. Rest of Europe
8.4. South America
8.4.1. Introduction
8.4.2. Key Region-Specific Dynamics
8.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
8.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug
8.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
8.4.5.1. Brazil
8.4.5.2. Argentina
8.4.5.3. Rest of South America
8.5. Asia-Pacific
8.5.1. Introduction
8.5.2. Key Region-Specific Dynamics
8.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
8.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug
8.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
8.5.5.1. China
8.5.5.2. India
8.5.5.3. Japan
8.5.5.4. South Korea
8.5.5.5. Rest of Asia-Pacific
8.6. Middle East and Africa
8.6.1. Introduction
8.6.2. Key Region-Specific Dynamics
8.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
8.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug
9. Competitive Landscape
9.1. Competitive Scenario
9.2. Market Positioning/Share Analysis
9.3. Mergers and Acquisitions Analysis
10. Company Profiles
Key Market Players
10.1. Sanofi*
10.1.1. Company Overview
10.1.2. Product Portfolio
10.1.2.1. Product Description
10.1.2.2. Product Key Performance Indicators (KPIs)
10.1.2.3. Historic and Forecasted Product Sales
10.1.2.4. Product Sales Volume
10.1.3. Financial Overview
10.1.3.1. Company Revenue’s
10.1.3.2. Geographical Revenue Shares
10.1.3.3. Revenue Forecasts
10.1.4. Key Developments
10.1.4.1. Mergers & Acquisitions
10.1.4.2. Key Product Development Activities
10.1.4.3. Regulatory Approvals, etc.
10.1.5. SWOT Analysis
10.2. Takeda Pharmaceuticals
10.3. GC Biopharma corporate.
10.4. CANbridge Life Sciences Ltd.
10.5. JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
10.6. BioMarin Pharmaceutical Inc.
10.7. Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Emerging Market Players
10.8. Orchard Therapeutics plc
10.9. REGENXBIO Inc.
10.10. NS Pharma, Inc.
10.11. Generium
10.12. ESTEVE
10.13. Inventiva.
10.14. Allievex Corporation
10.15. Paradigm Biopharmaceuticals Ltd.
10.16. Denali Therapeutics
10.17. IMMUSOFT
* Similar data will be provided for each market player.
LIST NOT EXHAUSTIVE
11. Appendix
11.1. About Us and Services
11.2. Contact Us

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