遺伝子治療の世界市場2025年-2033年

【英語タイトル】Global Gene TherapyMarket - 2025-2033

DataM Intelligenceが出版した調査資料(DATM25AP060)・商品コード:DATM25AP060
・発行会社(調査会社):DataM Intelligence
・発行日:2025年3月
・ページ数:180
・レポート言語:英語
・レポート形式:PDF
・納品方法:Eメール
・調査対象地域:グローバル
・産業分野:バイオ・医療
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❖ レポートの概要 ❖

概要世界の遺伝子治療市場は、2024年に47.9億米ドルに達し、2033年には35.91米ドルに達すると予測され、予測期間2025-2033年のCAGRは23.1%で成長する見込みです。
遺伝子治療は、患者の細胞に遺伝物質を改変または導入することで、遺伝性疾患の治療や予防を目指す最新の医療技術です。これは、ウイルスなどのベクターを使用して、機能的な遺伝子や遺伝子編集ツールを患者の体内に導入することで実現します。病気の原因となる特定の遺伝子に焦点を当てることで、科学者たちは欠陥のある遺伝情報を修正したり、置き換えたりすることを目指しており、これは永続的な解決策を提供する可能性があります。
遺伝子治療は、遺伝性疾患、心血管疾患、感染症、がんなどに対処する計り知れない可能性を秘めています。遺伝子治療は、病気の原因となる遺伝子を置き換えたり、不活性化したりすることによって行われます。場合によっては、特定の病気を治療するために新しい遺伝子を体内に導入することもあります。遺伝子治療では、医療従事者が健康な遺伝子のコピーを体内の細胞に運びます。この健康な遺伝子は、損傷した遺伝子を置き換えたり、変異した遺伝子を不活性化したり、まったく新しい遺伝子を導入したりします。
市場ダイナミクス:促進要因と阻害要因
先進デリバリーベクターの利用拡大
先進デリバリーベクターの開発と利用は、遺伝子治療市場の成長を促進する最も重要な要因の1つです。デリバリーベクターは、治療用遺伝子を体内の特定の細胞に送達するために不可欠です。これらのベクターの効率、精度、安全性は、遺伝子治療の効果やその普及に大きく影響します。
より効率的なベクターの開発により、固形がん、神経疾患、心血管疾患など、これまでは送達の問題から治療が困難であった幅広い疾患への遺伝子治療の適用が可能になりつつあります。
例えば、2024年10月、ロシュはダイノ・セラピューティック社のアデノ随伴ウイルス(AAV)キャプシド・プラットフォームを応用し、ダイノ社に10億ドル以上の利益をもたらす可能性のある提携を通じて、不特定の神経疾患を対象とした遺伝子治療用の次世代AAVベクターを開発しました。
アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターは、肝臓、筋肉、眼球など様々な組織を標的とすることができるため、最も一般的に使用されているデリバリーシステムの一つです。脊髄性筋萎縮症(SMA)に対するゾルゲンマのようなAAVベースの遺伝子治療は、すでに高い効果が証明されています。
遺伝子治療に伴う高コスト
遺伝子治療のコストが高いことは、遺伝子治療市場の成長とアクセシビリティに影響を与える最も大きな課題のひとつです。遺伝子治療は多くの深刻な疾患に対して治癒の可能性を示しているものの、その高価な価格タグが普及の障壁となっています。
例えば、遺伝子治療薬ZyntegloとSkysonaの価格は、1投与あたり280万米ドルと300万米ドル。さらにゾルゲンマの定価は210万米ドル。遺伝子治療の開発には高価で長いプロセスが必要です。遺伝子治療薬の臨床試験は数年に及ぶことが多く、患者の監視が厳しく、規制当局の承認手続きも高額です。
例えば、レーバー先天性黒内障の遺伝子治療薬Luxturnaは、開発から承認まで10年以上を要し、その費用は患者1人当たり85万ドル。遺伝子治療の多くは、個々の患者の遺伝子構成に合わせた個別化治療であるため、症例ごとにオーダーメイドの製造が必要です。この個別化により、コストはさらに増加します。
例えば、YescartaやKymriahのようなCAR-T療法は、患者のT細胞を収集し、改変することによって患者ごとにカスタマイズされますが、このプロセスには複雑な製造と品質管理措置が伴います。これらの治療には、患者1人当たり30万ドルから40万ドル以上の費用がかかります。
セグメント分析
世界の遺伝子治療市場は、アプローチ、ベクターの種類、技術、用途、地域によって区分されます。
手法別では、遺伝子付加療法が遺伝子治療市場を支配すると予想されています。
遺伝子追加療法では、機能喪失変異による欠損を補うために機能的遺伝子を患者の細胞に導入します。このアプローチは、欠陥遺伝子が必要なタンパク質を産生できない劣性単発性疾患への対応に特に効果的です。
John Wiley & Sons, Inc.の2024年8月の調査研究によると、機能的遺伝子を導入するために様々なベクターを使用することができるが、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターは、サイズが小さく、ヒト病原性がなく、注射後の免疫応答が弱く、工学的に容易であるため、遺伝子治療に好まれることが多いとのこと。しかし、優性突然変異、多遺伝子突然変異の状態、デリバリーベクターと相性の悪い大きな遺伝子など、すべての遺伝子変異に対応することはできません。
さらに、業界の主要企業は、このセグメントの成長を促進する製品承認を取得しています。例えば、2024年11月、PTC Therapeutics, Inc.は、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素(AADC)欠損症を治療する遺伝子治療について、米国食品医薬品局(FDA)から早期承認を取得しました。
これは、脳に直接投与する遺伝子治療としては米国で初めて承認されたものです。本遺伝子治療は、米国では「Kebilidi」のブランド名で販売され、小児および成人のAADC欠損症に承認され、あらゆる重症度に対応します。KEBILIDIは、定位手術と呼ばれる精密な脳外科手術を用いて、脳の被殻領域に直接投与する遺伝子追加療法です。欠陥のある遺伝子を置き換えることで効果を発揮します。
また、2022年8月、ブルーバード・バイオ社は、ZYNTEGLO(betibeglogene autotemcel)は、定期的な赤血球(RBC)輸血を必要とする患者のβサラセミアの根本的な遺伝的原因に対処するため、遺伝子サイレンシングを使用する1回限りのオーダーメイド遺伝子治療薬としてFDAの承認を取得しました。Zyntegloは、この疾患の根本的な遺伝的原因に対処します。
地理的分析
北米が遺伝子治療市場を支配する見込み
北米地域の遺伝子治療市場は、がん、遺伝性疾患、その他の希少疾患の有病率の増加など、さまざまな要因によって牽引されると予想されています。2024年2月に発表されたclinical Case Reportsの研究報告によると、SMAは細胞内のSMN1遺伝子の両コピーの変異に起因する遺伝性疾患で、6,000人から10,000人に1人の子供が罹患しています。
2024年9月の国立心肺血液研究所のデータによると、鎌状赤血球症(SCD)は米国で約10万人、90%以上が非ヒスパニック系黒人またはアフリカ系アメリカ人で、世界では800万人が罹患しています。遺伝子ベースの治療に対する需要は加速すると予想され、遺伝子治療市場全体の成長を牽引します。
さらにこの地域では、主要プレイヤーの存在、高度な医療インフラ、技術の進歩、製品の上市、承認、研究活動の増加が北米地域の遺伝子治療市場を牽引しています。
例えば、バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッドは2024年9月、カナダ保健省が血管閉塞性クリーゼ(VOCs)を再発する12歳以上の鎌状赤血球症(SCD)または輸血依存性β-サラセミア(TDT)患者を対象にCASGEVY(exagamglogene autotemcel)の販売承認を付与したと発表しました。CASGEVYは自己ゲノム編集造血幹細胞を用いた治療法です。カナダでは約2,000人の患者がこの治療の対象となり、その大半がSCDであると推定されています。
同様に、2024年3月、協和キリンが買収したオーチャード・セラピューティクス社は、早期発症のメタクロマチック白質ジストロフィー(MLD)を患う小児に対する初のFDA承認遺伝子治療薬であるレンメルディ(atidarsagene autotemcel)の米国での発売計画を発表しました。MLDは、急速に進行し、最終的には致死的な神経代謝疾患であり、出生10万人に1人の割合で発症する希少疾患です。
競合他社の状況
遺伝子治療市場における世界的な市場プレイヤーは、アルナイラム社、スパーク・セラピューティクス社、ノバルティス社、ブルーバード・バイオ社、フェリング・ファーマシューティカルズ社、バーテックス・ファーマシューティカルズ社、サレプタ・セラピューティクス社、CSLベーリング社、アムジェン社、オーチャード・セラピューティクス・グループ、クリスタル・バイオテック社などです。
レポートを購入する理由
– パイプラインとイノベーション進行中の臨床試験、製品パイプラインをレビューし、今後の医薬品開発を予測します。
– 製品性能と市場ポジショニング製品性能、市場でのポジショニング、成長の可能性を分析し、戦略を最適化します。
– リアルワールドエビデンス患者からのフィードバックやデータを製品開発に統合し、治療成績の向上につなげます。
– 医師の嗜好と医療システムへの影響:医療提供者の行動や、医療システムの合併が採用戦略に与える影響を検証します。
– 市場の最新情報と業界の変化:最近の規制の変更、新しい政策、新たなテクノロジーを取り上げます。
– 競合戦略:競合他社の戦略、市場シェア、新興プレーヤーを分析します。
– 価格設定と市場参入価格設定モデル、償還動向、市場参入戦略を検証します。
– 市場参入と拡大新規市場への参入とパートナーシップに関する最適な戦略を特定します。
– 地域の成長と投資高成長地域と投資機会を明らかにします。
– サプライチェーンの最適化効率的なタイプデリバリーのためのサプライチェーンリスクと流通戦略を評価します。
– 持続可能性と規制への影響ヘルスケアにおける環境に優しい実践と進化する規制に焦点を当てます。
– 市販後調査製品の安全性とアクセスを向上させるために市販後のデータを活用します。
– 薬剤経済学と価値ベースの価格設定:研究開発における価値ベースの価格設定とデータ主導の意思決定への移行を分析。
本レポートは、約45の表、46の図、180ページで構成されています。
対象読者
– メーカー製薬会社、バイオテクノロジー企業、受託製造業者、流通業者、病院
– 規制・政策コンプライアンス・オフィサー、政府、医療経済学者、市場参入スペシャリスト
– テクノロジー&イノベーション研究開発専門家、臨床試験マネージャー、ファーマコビジランス専門家
– 投資家ヘルスケア投資家、ベンチャーファンド投資家、医薬品マーケティング&セールス
– コンサルティング&アドバイザリー: ヘルスケアコンサルタント、業界団体、アナリスト
– サプライチェーン流通・サプライチェーンマネージャー
– 消費者および擁護:患者、擁護団体、保険会社
– 学術・研究:学術機関

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❖ レポートの目次 ❖

1.市場紹介とスコープ
1.1. レポートの目的
1.2. レポートの対象範囲と定義
1.3. レポートのスコープ
2.エグゼクティブインサイトと主要な要点
3.市場ハイライトと戦略的要点
3.1. 主要動向と将来予測
4.アプローチ別スニペット
4.1. ベクタータイプ別スニペット
4.2.手法別スニペット
4.3. アプリケーション別スニペット
4.4.地域別スニペット
5.ダイナミクス
5.1. 影響要因
5.1.1 推進要因
5.1.1.1. 先端デリバリーベクターの利用拡大
5.1.1.2. 希少疾患への進出
5.1.1.3. XX
5.1.2.阻害要因
5.1.2.1. 遺伝子治療に伴う高コスト
5.1.2.2. 安全性と長期有効性に関する懸念
5.1.2.3. XX
5.1.3.機会
5.1.3.1. 個別化がん遺伝子療法
5.1.3.2.
5.1.4.インパクト分析
6.戦略的洞察と業界展望
6.1.市場リーダーとパイオニア
6.1.1.新興パイオニアと有力プレイヤー
6.1.2.最大の販売ブランドを持つ既存リーダー
6.1.3.確立された製品を持つ市場リーダー
6.2. CXOの視点
6.3.最新動向とブレークスルー
6.4.ケーススタディ/継続研究
6.5. 規制と償還の状況
6.5.1.
6.5.2.
6.5.3. アジア太平洋
6.5.4. 中南米
6.5.5. 中東・アフリカ
6.6. ポーターのファイブフォース分析
6.7. サプライチェーン分析
6.8. 特許分析
6.9. SWOT分析
6.10. 未充足ニーズとギャップ
6.11. 市場参入と拡大のための推奨戦略
6.12. シナリオ分析:ベストケース、ベースケース、ワーストケース予測
6.13. 価格分析と価格ダイナミクス
6.14. 主要オピニオンリーダー
7 遺伝子治療市場:アプローチ別
7.1 はじめに
7.1.1.市場規模分析および前年比成長率分析(%)、アプローチ別
7.1.2.市場魅力度指数(アプローチ別
7.2.
7.2.1. 導入
7.2.2.市場規模分析および前年比成長率分析(%)
7.3.生体内
8.遺伝子治療市場:ベクタータイプ別
8.1. はじめに
8.1.1.市場規模分析およびYoY成長分析(%)、ベクタータイプ別
市場魅力度指数(ベクタータイプ別
8.2.ウイルスベクター*市場
8.2.1.
8.2.2.市場規模分析および前年比成長率分析(%)、ベクタータイプ別
8.2.3. アデノ随伴ウイルス
8.2.4. 単純ヘルペスウイルス
8.2.5.レンチウイルス
8.3.非ウイルス性ベクター
9.遺伝子治療市場、技術別
9.1. はじめに
9.1.1.市場規模分析およびYoY成長分析(%)、技術別
9.1.2.市場魅力度指数(技術別
9.2.遺伝子導入
9.2.1. 導入
9.2.2.市場規模分析および前年比成長率分析(%)
9.3.遺伝子サイレンシング
9.4.遺伝子編集
10.遺伝子治療市場、用途別
10.1 はじめに
10.1.1.市場規模分析および前年比成長率分析(%)、用途別
10.1.2.市場魅力度指数(用途別
10.2. オンコロジー*分野
10.2.1.
10.2.2.市場規模分析および前年比成長率分析(%)
10.3. 筋骨格系疾患
10.4. 血液疾患
10.5. 希少疾患
10.6. 眼科
10.7. その他
11.遺伝子治療市場:地域別市場分析と成長機会
11.1. はじめに
11.1.1.市場規模分析とYoY成長率分析(%)、地域別
11.1.1.1. 市場魅力度指数(地域別
11.2. 北米
11.2.1.
11.2.2. 主要地域別ダイナミクス
11.2.3. 市場規模分析および前年比成長率分析(%)、アプローチ別
11.2.4. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、ベクタータイプ別
11.2.5. 市場規模分析およびYoY成長分析(%), 手法別
11.2.6.市場規模分析およびYoY成長分析 (%)、用途別
11.2.7. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、国別
11.2.7.1. 米国
11.2.7.2. カナダ
11.3. 欧州
11.3.1.
11.3.2. 主要地域別ダイナミクス
11.3.3. 市場規模分析および前年比成長率分析(%), アプローチ別
11.3.4. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、ベクタータイプ別
11.3.5. 市場規模分析およびYoY成長分析(%), 手法別
11.3.6.市場規模分析およびYoY成長分析 (%)、用途別
11.3.7. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、国別
11.3.7.1.
11.3.7.2.
11.3.7.3. フランス
11.3.7.4. スペイン
11.3.7.5. イタリア
11.3.7.6. その他のヨーロッパ
11.4. ラテンアメリカ
11.4.1.
11.4.2. 地域別の主な動き
11.4.3.市場規模分析および前年比成長率分析(%)、アプローチ別
市場規模分析およびYoY成長率分析(%)、ベクタータイプ別
11.4.5. 市場規模分析およびYoY成長分析(%), 手法別
11.4.6.市場規模分析およびYoY成長分析 (%)、用途別
11.4.7.市場規模分析およびYoY成長分析(%)、国別
メキシコ
11.4.7.2.
アルゼンチン
11.4.7.4. その他のラテンアメリカ地域
11.5. アジア太平洋
11.5.1.
11.5.2. 地域別主要ダイナミクス
11.5.3. 市場規模分析および前年比成長率分析(%), アプローチ別 11.5.4.
11.5.4. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、ベクタータイプ別
11.5.5. 市場規模分析および前年比成長率分析(%), 手法別
11.5.6.市場規模分析およびYoY成長分析 (%)、用途別
11.5.7.市場規模分析およびYoY成長分析(%)、国別
11.5.7.1.
11.5.7.2.
11.5.7.3.
11.5.7.4. 韓国
11.5.7.5. その他のアジア太平洋地域
11.6. 中東・アフリカ
11.6.1.
11.6.2. 地域別主要市場動向
11.6.3. 市場規模分析および前年比成長率分析(%), アプローチ別 11.6.4.
11.6.4. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、ベクタータイプ別
11.6.5. 市場規模分析およびYoY成長分析(%), 手法別
11.6.6. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、用途別
12.競争環境と市場ポジショニング
12.1. 競争の概要と主要市場プレイヤー
12.2. 市場シェア分析とポジショニングマトリックス
12.3. 戦略的パートナーシップ、M&A
12.4. 製品ポートフォリオとイノベーションにおける主な進展
12.5. 企業ベンチマーキング
13.企業プロフィール
13.1. アルナイラム・ファーマシューティカルズ*社
13.1.1. 会社概要
13.1.2. 製品ポートフォリオ
13.1.2.1. 製品概要
13.1.2.2.製品の主要業績評価指標(KPI)
13.1.2.3.製品の売上実績と予測
13.1.2.4. 製品販売量
13.1.3. 財務概要
13.1.4. 会社収益
13.1.4.1. 地域別売上高シェア
13.1.4.1.1. 収益予測
13.1.4.2.主な展開
13.1.4.2.1. M&A
13.1.4.2.2. 主要製品開発活動
13.1.4.2.3. 規制当局の承認など
13.1.4.3.SWOT分析
13.2. スパーク・セラピューティクス社
13.3.ノバルティスAG
13.4. ブルーバードバイオ社
13.5. フェリング・ファーマシューティカルズ Inc.
13.6. バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレーテッド
13.7. サレプタ・セラピューティクス社
13.8.CSLベーリングLLC
13.9. アムジェン社
13.10. オーチャード・セラピューティクス・グループ
13.11.クリスタル・バイオテック・インク(リストは除く)
14.前提条件と調査方法
14.1. データ収集方法
14.2.データの三角測量
14.3. 予測手法
14.4. データの検証と妥当性確認
15.付録
15.1. 会社概要とサービス
15.2.

1. Market Introduction and Scope
1.1. Objectives of the Report
1.2. Report Coverage & Definitions
1.3. Report Scope
2. Executive Insights and Key Takeaways
3. Market Highlights and Strategic Takeaways
3.1. Key Trends and Future Projections
4. Snippet by Approach
4.1. Snippet by Vector Type
4.2. Snippet by Technique
4.3. Snippet by Application
4.4. Snippet by Region
5. Dynamics
5.1. Impacting Factors
5.1.1. Drivers
5.1.1.1. Growing Utilization of Advanced Delivery Vectors
5.1.1.2. Expansion into the Rare Diseases
5.1.1.3. XX
5.1.2. Restraints
5.1.2.1. High Cost Associated with the Gene Therapies
5.1.2.2. Safety and Long-Term Efficacy Concerns
5.1.2.3. XX
5.1.3. Opportunity
5.1.3.1. Personalized Cancer Gene Therapies
5.1.3.2. XX
5.1.4. Impact Analysis
6. Strategic Insights and Industry Outlook
6.1. Market Leaders and Pioneers
6.1.1. Emerging Pioneers and Prominent Players
6.1.2. Established leaders with the largest selling Brand
6.1.3. Market leaders with established Product
6.2. CXO Perspectives
6.3. Latest Developments and Breakthroughs
6.4. Case Studies/Ongoing Research
6.5. Regulatory and Reimbursement Landscape
6.5.1. North America
6.5.2. Europe
6.5.3. Asia Pacific
6.5.4. Latin America
6.5.5. Middle East & Africa
6.6. Porter’s Five Force Analysis
6.7. Supply Chain Analysis
6.8. Patent Analysis
6.9. SWOT Analysis
6.10. Unmet Needs and Gaps
6.11. Recommended Strategies for Market Entry and Expansion
6.12. Scenario Analysis: Best-Case, Base-Case, and Worst-Case Forecasts
6.13. Pricing Analysis and Price Dynamics
6.14. Key Opinion Leaders
7. Gene Therapy Market, By Approach
7.1. Introduction
7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Approach
7.1.2. Market Attractiveness Index, By Approach
7.2. Ex-Vivo*
7.2.1. Introduction
7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
7.3. In-Vivo
8. Gene Therapy Market, By Vector Type
8.1. Introduction
8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Vector Type
8.1.2. Market Attractiveness Index, By Vector Type
8.2. Viral Vectors*
8.2.1. Introduction
8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
8.2.3. Adeno-Associated Virus
8.2.4. Herpes Simplex Virus
8.2.5. Lentivirus
8.3. Non-Viral Vectors
9. Gene Therapy Market, By Technique
9.1. Introduction
9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Technique
9.1.2. Market Attractiveness Index, By Technique
9.2. Gene Addition*
9.2.1. Introduction
9.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
9.3. Gene Silencing
9.4. Gene Editing
10. Gene Therapy Market, By Application
10.1. Introduction
10.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Application
10.1.2. Market Attractiveness Index, By Application
10.2. Oncology*
10.2.1. Introduction
10.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
10.3. Musculoskeletal Conditions
10.4. Blood Disorders
10.5. Rare Diseases
10.6. Ophthalmology
10.7. Others
11. Gene Therapy Market, By Regional Market Analysis and Growth Opportunities
11.1. Introduction
11.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
11.1.1.1. Market Attractiveness Index, By Region
11.2. North America
11.2.1. Introduction
11.2.2. Key Region-Specific Dynamics
11.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Approach
11.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Vector Type
11.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Technique
11.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Application
11.2.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.2.7.1. U.S.
11.2.7.2. Canada
11.3. Europe
11.3.1. Introduction
11.3.2. Key Region-Specific Dynamics
11.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Approach
11.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Vector Type
11.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Technique
11.3.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Application
11.3.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.3.7.1. Germany
11.3.7.2. U.K.
11.3.7.3. France
11.3.7.4. Spain
11.3.7.5. Italy
11.3.7.6. Rest of Europe
11.4. Latin America
11.4.1. Introduction
11.4.2. Key Region-Specific Dynamics
11.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Approach
11.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Vector Type
11.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Technique
11.4.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Application
11.4.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.4.7.1. Mexico
11.4.7.2. Brazil
11.4.7.3. Argentina
11.4.7.4. Rest of Latin America
11.5. Asia-Pacific
11.5.1. Introduction
11.5.2. Key Region-Specific Dynamics
11.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Approach
11.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Vector Type
11.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Technique
11.5.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Application
11.5.7. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
11.5.7.1. China
11.5.7.2. India
11.5.7.3. Japan
11.5.7.4. South Korea
11.5.7.5. Rest of Asia-Pacific
11.6. Middle East and Africa
11.6.1. Introduction
11.6.2. Key Region-Specific Dynamics
11.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Approach
11.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Vector Type
11.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Technique
11.6.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Application
12. Competitive Landscape and Market Positioning
12.1. Competitive Overview and Key Market Players
12.2. Market Share Analysis and Positioning Matrix
12.3. Strategic Partnerships, Mergers & Acquisitions
12.4. Key Developments in Product Portfolios and Innovations
12.5. Company Benchmarking
13. Company Profiles
13.1. Alnylam Pharmaceuticals, Inc.*
13.1.1. Company Overview
13.1.2. Product Portfolio
13.1.2.1. Product Description
13.1.2.2. Product Key Performance Indicators (KPIs)
13.1.2.3. Historic and Forecasted Product Sales
13.1.2.4. Product Sales Volume
13.1.3. Financial Overview
13.1.4. Company Revenue
13.1.4.1. Geographical Revenue Shares
13.1.4.1.1. Revenue Forecasts
13.1.4.2. Key Developments
13.1.4.2.1. Mergers & Acquisitions
13.1.4.2.2. Key Product Development Activities
13.1.4.2.3. Regulatory Approvals, etc.
13.1.4.3. SWOT Analysis
13.2. Spark Therapeutics, Inc.
13.3. Novartis AG
13.4. bluebird bio, Inc.
13.5. Ferring Pharmaceuticals Inc.
13.6. Vertex Pharmaceuticals Incorporated
13.7. Sarepta Therapeutics, Inc.
13.8. CSL Behring LLC
13.9. Amgen, Inc.
13.10. Orchard Therapeutics group
13.11. Krystal Biotech, Inc. (LIST NOT EXHAUSTIVE)
14. Assumptions and Research Methodology
14.1. Data Collection Methods
14.2. Data Triangulation
14.3. Forecasting Techniques
14.4. Data Verification and Validation
15. Appendix
15.1. About Us and Services
15.2. Contact Us

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