カテゴリー： 世界, 医療/バイオ, Grand View Research

世界の遺伝子治療市場2023-2030：疾患別（急性リンパ芽球性白血病、大細胞型B細胞性リンパ腫）、ベクタータイプ別（レンチウイルス）、地域別

【英語タイトル】Gene Therapy Market Size, Share & Trends Analysis Report By Indication (Acute Lymphoblastic Leukemia, Large B-cell Lymphoma), By Vector Type (Lentivirus), By Region, And Segment Forecasts, 2023 - 2030

Grand View Researchが出版した調査資料（GRV23MA082）・商品コード：GRV23MA082
・発行会社（調査会社）：Grand View Research
・発行日：2023年1月4日
・ページ数：180
・レポート言語：英語
・レポート形式：PDF
・納品方法：Eメール（受注後3営業日）
・調査対象地域：グローバル
・産業分野：バイオ
◆販売価格オプション（消費税別）
Single UserUSD5,950 ⇒換算￥904,400見積依頼/購入/質問フォーム
Multi User/Five UserUSD6,950 ⇒換算￥1,056,400見積依頼/購入/質問フォーム
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❖ レポートの概要 ❖

Grand View Research社では、世界の遺伝子治療市場規模が、2023年から2030年の間に年平均19.1％成長し、2030年までに294.7億ドルに達すると予測しています。当調査資料は、遺伝子治療の世界市場を調査対象とし、エグゼクティブサマリー、調査手法、市場変動・動向・範囲、新型コロナウイルス感染症の影響分析、疾患別（急性リンパ芽球性白血病(ALL)、遺伝性網膜疾患、大細胞型B細胞リンパ腫、アデノシンデアミナーゼ（Ada）欠損型重症複合免疫不全症（Scid)、その他）分析、ベクタータイプ別（レンチウイルスベクター、アデノ随伴ウイルス(Aav)ベクター、レトロウィルスベクター、変異型単純ヘルペスウイルス、その他）分析、地域別（北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、中南米、中東/アフリカ）分析、競争状況などの内容でまとめております。なお、当書には、REGENXBIO, INC.、OXFORD BIOMEDICA PLC、VOYAGER THERAPEUTICS、HUMAN STEM CELLS INSTITUTE、DIMENSION THERAPEUTICS, INC.、BRISTOL-MYERS SQUIBB COMPANY、SANOFI、APPLIED GENETIC TECHNOLOGIES CORPORATION、F. HOFFMANN-LA ROCHE LTD.、BLUEBIRD BIO, INC.などの主要企業情報が含まれています。
・エグゼクティブサマリー
・調査手法
・市場変動・動向・範囲
・新型コロナウイルス感染症の影響分析

・世界の遺伝子治療市場規模：疾患別
- 急性リンパ芽球性白血病(ALL)の市場規模
- 遺伝性網膜疾患の市場規模
- 大細胞型B細胞リンパ腫の市場規模
- アデノシンデアミナーゼ（Ada）欠損型重症複合免疫不全症（Scid)の市場規模
- その他疾患の市場規模

・世界の遺伝子治療市場規模：ベクタータイプ別
- レンチウイルスベクターの市場規模
- アデノ随伴ウイルス(Aav)ベクターの市場規模
- レトロウィルスベクターの市場規模
- 変異型単純ヘルペスウイルスの市場規模
- その他ベクタータイプの市場規模

・世界の遺伝子治療市場規模：地域別
- 北米の遺伝子治療市場規模
- ヨーロッパの遺伝子治療市場規模
- アジア太平洋の遺伝子治療市場規模
- 中南米の遺伝子治療市場規模
- 中東/アフリカの遺伝子治療市場規模

・競争状況
・企業情報

遺伝子治療市場の成長と動向

Grand View Research, Inc.の最新レポートによると、世界の遺伝子治療市場は2023年から2030年にかけて年平均成長率19.1%を記録し、2030年までに294億7000万米ドルに達すると予測されています。同市場の発展は、遺伝子治療に基づく発見の増加、この分野への投資の増加、遺伝子治療製品の認可の高まりによるものです。WHOによると、2025年までに毎年10〜20の新しい細胞療法と遺伝子療法が承認される見込みです。

組換えDNA技術の継続的な開発により、今後数年間は遺伝子治療の効率が高まると予想されています。したがって、遺伝子組換えDNA技術における継続的な進歩は、遺伝子治療の臨床試験数を拡大すると予想されます。主に、このような進歩は、製品の研究開発を強化するための様々な遺伝子編集ツールや発現システムの文脈で起こっています。CRISPR/Cas9ヌクレアーゼ、ZFN、TALENの登場は、簡単かつ正確なゲノム編集を可能にしました。その結果、近年、遺伝子編集分野では相当数の研究活動が行われており、遺伝子治療市場の成長に影響を及ぼすと予想されています。

遺伝子治療市場の成長は、癌の有病率の増加から大きな恩恵を受けると予想されます。年間がん患者数と関連死亡者数の継続的な増加により、強固な治療ソリューションの開発が不可欠であることが強調されています。2020年には、世界中で約1,810万人のがん患者が新たに発生しました。このうち930万人が男性で、880万人が女性です。腫瘍遺伝子研究の継続的な発展は、がんに関連する分子シグネチャーに関する実質的な情報を提供し、ひいてはがん治療薬の進行中の臨床試験をサポートすると期待されています。

強固な疾患治療療法への需要が高まる中、企業はゲノムレベルで疾患の原因を標的とする効果的な遺伝子治療の研究開発を加速させることに注力しています。さらに、米国FDAは、製品製造に関する多くの政策を通じて、この分野のイノベーションを常に支援しています。2020年1月、FDAは安全で効率的な製品の製造と臨床開発に関する6つの最終ガイドラインを発表しました。

さらに、細胞治療や遺伝子治療のための施設拡張は、遺伝子治療市場の成長を促進する主な要因の1つです。遺伝子治療製造のためのいくつかの自社施設やCDMOは、生産能力を強化するための投資を開始しており、その結果、市場プレーヤーにとって有利な機会が生まれると予想されています。例えば、2022年4月、FDAはNovartisのノースカロライナ州ダーラムの施設の商業認可を承認しました。この認可により、170,000平方フィートの施設は、ゾルゲンスマの製造、試験、販売、および現在および今後の臨床試験用の治療製品の製造を許可されました。

遺伝子治療市場レポートのハイライト

– ベクターの種類別では、AAV分野が予測期間中に急成長する見込みです。AAVは遺伝子治療用の一般的なベクターであり、世界で実施されているウイルスベクターによる遺伝子治療研究の24.0%を占めています。この間、AAVベクターを用いた臨床研究の数は急速に拡大しています。

– さらに、レトロウイルスは、単離とウイルスへのDNA組み込みが容易であることから、2022年には大きな市場シェアを占めました。

– 適応症別では、脊髄性筋萎縮症（SMA）が市場を支配しました。ゾルゲンスマの開発により、疾患の表現型の変化とともに、SMAの治療における有効性が大きく証明されました。2019年5月、NovartisはSMAの根本原因に対処することを目的としたゾルゲンスマの承認をFDAから取得しました。

– 遺伝性網膜疾患分野は、遺伝性網膜疾患を含む眼疾患の治療に使用される遺伝子治療の開発のための研究開発活動の増加により、予測期間において最も速いCAGRで拡大すると予想されます。Luxturnaは遺伝性網膜疾患の治療薬として、米国ではSpark therapeutics社が、米国外ではNovartis社が商品化しています。

– 北米は、臨床試験による収益と承認済み製品のリストという点で主要な市場です。この地域には、細胞治療の開発を促進するための強力な規制の枠組みや、相当数のバイオテクノロジー企業が存在することなどの要因を考慮し、複数のスポンサーや政府機関が大規模な投資を行っています。

– アジア太平洋地域は予測期間中に大幅な成長が見込まれますが、これは遺伝子治療の採用率の増加、政府による投資の増加、主要企業の存在によるものです。

グローバル市場調査レポート販売サイトのwww.marketreport.jpです。

❖ レポートの目次 ❖

Table of Contents

Chapter 1 Executive Summary
1.1 Market Summary
Chapter 2 Research Methodology
2.1 Information Procurement
2.2 Information or Data Analysis
2.3 Market Model
2.3.1 Historic And Base Year Estimates
2.3.2 Forecast Analysis
2.3.3 Study Of Approved Therapies By Disease Incidence
2.3.4 Study Of Approved Therapies By Vector
2.3.5 Region-Wise Approval
Chapter 3 Market Variables, Trends, & Scope
3.1 Market Trends & Outlook
3.2 Market Segmentation
3.3 Market Dynamics
3.3.1 Market Driver Analysis
3.3.1.1 Robust Gene Therapy Pipeline
3.3.1.2 Introduction Of Technological Advancements
3.3.1.3 Increasing Investment From Companies And Partnerships
3.3.1.4 Growing Prevalence Of Target Diseases And Increased Demand For Innovative Medicine
3.3.2 Market Restraint Analysis
3.3.2.1 Absence Of Effective Diagnosis Framework
3.3.2.2 High Prices Of Gene Therapy
3.3.3 Market Opportunity Analysis
3.3.3.1 Rising Investment For Adoptive T-Cell Transfer Approaches Of Disease Treatment
3.3.3.2 Facility Expansion For Cell And Gene Therapies
3.3.3.3 Technological Advancements In Manufacturing Vectors
3.3.4 Challenge Analysis
3.3.4.1 Production capacity challenges
3.3.4.2 Manufacturing challenges about large-scale production of vectors
3.4 Regulatory Framework
3.5 Major Deals & Strategic Alliances Analysis
3.5.1 Mergers & Acquisitions
3.5.2 Collaborations & Partnerships
3.6 Pipeline Analysis
3.7 Payment & Pricing Models
3.7.1 Payment Models For Innovative Therapies
3.8 Swot Analysis, by factor (Political & legal, economic, and technological)
3.9 Porter’s Five Forces Analysis
3.10 Number of Gene Therapy Doses Sold in 2022
3.11 Number of Patients Treated with Gene Therapy, 2022
Chapter 4 COVID-19 Impact Analysis
4.1 Key Market Initiatives
4.2 Conclusion
Chapter 5 Indication Business Analysis
5.1 Gene Therapy Market: Indication Movement Analysis
5.2 Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL)
5.2.1 Global Gene Therapy Market For Acute Lymphoblastic Leukemia (All), 2018 – 2030 (USD Million)
5.2.2 Global Acute Lymphoblastic Leukemia (All) Patients Treated With Gene Therapy, 2018 – 2030
5.3 Inherited Retinal Disease
5.3.1 Global Gene Therapy Market For Inherited Retinal Disease, 2018 – 2030 (USD Million)
5.3.2 Global Inherited Retinal Disease Patients Treated With Gene Therapy, 2018 – 2030
5.4 Large B-Cell Lymphoma
5.4.1 Global Gene Therapy Market For Large B-Cell Lymphoma, 2018 – 2030 (USD Million)
5.4.2 Global Large B-Cell Lymphoma Patients Treated With Gene Therapy, 2018 – 2030
5.5 Adenosine Deaminase (Ada)‐Deficient Severe Combined Immunodeficiency (Scid)
5.5.1 Global Gene Therapy Market For Ada-Scid, 2018 – 2030 (USD Million)
5.5.2 Global Ada-Scid Patients Treated With Gene Therapy, 2018 – 2030
5.6 Melanoma (Lesions)
5.6.1 Global Gene Therapy Market For Melanoma (Lesions), 2018 – 2030 (USD Million)
5.6.2 Global Melanoma (Lesions) Patients Treated With Gene Therapy, 2018 – 2030
5.7 Beta-Thalassemia Major/Sickle Cell Disease (Scd)
5.7.1 Global Gene Therapy Market For Beta Thalassemia Major/Sickle Cell Diseases, 2018 – 2030 (USD Million)
5.7.2 Global Beta Thalassemia Major/Sickle Cell Diseases Patients Treated With Gene Therapy, 2018 – 2030
5.8 Head & Neck Squamous Cell Carcinoma
5.8.1 Global Gene Therapy Market For Head & Neck Squamous Cell Carcinoma, 2018 – 2030 (USD Million)
5.8.2 Global Head & Neck Squamous Cell Carcinoma Patients Treated With Gene Therapy, 2018 – 2030
5.9 Peripheral Arterial Disease
5.9.1 Global Gene Therapy Market For Peripheral Arterial Disease, 2018 – 2030 (USD Million)
5.9.2 Global Peripheral Arterial Disease Patients Treated With Gene Therapy, 2018 – 2030
5.10 Spinal Muscular Atrophy (Sma)
5.10.1 Global Gene Therapy Market For Spinal Muscular Atrophy (Sma), 2018 – 2030 (USD Million)
5.10.2 Global Spinal Muscular Atrophy (Sma) Patients Treated With Gene Therapy, 2018 – 2030
5.11 Others
Chapter 6 Vector Type Business Analysis
6.1 Gene Therapy Market: Vector Type Movement Analysis
6.2 Gene Therapy Market: Vector Movement Analysis
6.3 Lentiviral Vectors
6.3.1 Global Lentivirus-Based Gene Therapy Market, 2018 – 2030 (USD Million)
6.4 Adeno-Associated Viral (Aav) Vectors
6.4.1 Global Aav-Based Gene Therapy Market, 2018 – 2030 (USD Million)
6.5 Retrovirus Vectors
6.5.1 Global Retrovirus Vectors-Based Gene Therapy Market, 2018 – 2030 (USD Million)
6.6 Modified Herpes Simplex Virus
6.6.1 Global Modified Herpes Simplex Virus Vectors -Based Gene Therapy Market, 2018 – 2030 (USD Million)
6.7 Adenovirus Vectors
6.7.1 Global Adenovirus Vectors-Based Gene Therapy Market, 2018 – 2030 (USD Million)
6.8 Non-Viral Plasmid Vector
6.8.1 Global Non-Viral Plasmid Vector-Based Gene Therapy Market, 2018 – 2030 (USD Million)
6.9 Others
6.9.1 Global Others-Based Gene Therapy Market, 2018 – 2030 (USD Million)
Chapter 7 Regional Business Analysis
7.1 North America
7.1.1 Swot Analysis
7.1.1.1 North America Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.1.2 U.S.
7.1.2.1 Key Country Dynamics
7.1.2.2 Target Disease Prevalence
7.1.2.3 Competitive Scenario
7.1.2.4 Regulatory Framework
7.1.2.5 Reimbursement Scenario
7.1.2.6 U.S. Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.1.3 Canada
7.1.3.1 Key Country Dynamics
7.1.3.2 Target Disease Prevalence
7.1.3.3 Competitive Scenario
7.1.3.4 Regulatory Framework
7.1.3.5 Reimbursement Scenario
7.1.3.6 Canada Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.2 Europe
7.2.1 Swot Analysis
7.2.1.1 Europe Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.2.2 Germany
7.2.2.1 Key Country Dynamics
7.2.2.2 Target Disease Prevalence
7.2.2.3 Competitive Scenario
7.2.2.4 Regulatory Framework
7.2.2.5 Reimbursement Scenario
7.2.2.6 Germany Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.2.3 U.K.
7.2.3.1 Key Country Dynamics
7.2.3.2 Target Disease Prevalence
7.2.3.3 Competitive Scenario
7.2.3.4 Regulatory Framework
7.2.3.5 Reimbursement Scenario
7.2.3.6 UK Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.2.4 France
7.2.4.1 Key Country Dynamics
7.2.4.2 Target Disease Prevalence
7.2.4.3 Competitive Scenario
7.2.4.4 Regulatory Framework
7.2.4.5 Reimbursement Scenario
7.2.4.6 France Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.2.5 Italy
7.2.5.1 Key Country Dynamics
7.2.5.2 Target Disease Prevalence
7.2.5.3 Competitive Scenario
7.2.5.4 Regulatory Framework
7.2.5.5 Reimbursement Scenario
7.2.5.6 Italy Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.2.6 Spain
7.2.6.1 Key Country Dynamics
7.2.6.2 Target Disease Prevalence
7.2.6.3 Competitive Scenario
7.2.6.4 Regulatory Framework
7.2.6.5 Reimbursement Scenario
7.2.6.6 Spain Gene Therapy Market Estimates And Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.2.7 Denmark
7.2.7.1 Key Country Dynamics
7.2.7.2 Target Disease Prevalence
7.2.7.3 Competitive Scenario
7.2.7.4 Regulatory Framework
7.2.7.5 Reimbursement Scenario
7.2.7.6 Denmark Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.2.8 Sweden
7.2.8.1 Key Country Dynamics
7.2.8.2 Target Disease Prevalence
7.2.8.3 Competitive Scenario
7.2.8.4 Regulatory Framework
7.2.8.5 Reimbursement Scenario
7.2.8.6 Sweden Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.2.9 Norway
7.2.9.1 Key Country Dynamics
7.2.9.2 Target Disease Prevalence
7.2.9.3 Competitive Scenario
7.2.9.4 Regulatory Framework
7.2.9.5 Reimbursement Scenario
7.2.9.6 Norway Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.2.10 Rest Of Europe Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.3 Asia Pacific
7.3.1 Swot Analysis
7.3.1.1 Key Region Dynamics
7.3.1.2 Asia Pacific Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.3.2 Japan
7.3.2.1 Target Disease Prevalence
7.3.2.2 Competitive Scenario
7.3.2.3 Regulatory Framework
7.3.2.4 Reimbursement Scenario
7.3.2.5 Japan Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.3.3 China
7.3.3.1 Target Disease Prevalence
7.3.3.2 Competitive Scenario
7.3.3.3 Regulatory Framework
7.3.3.4 Reimbursement Scenario
7.3.3.5 China Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.3.4 India
7.3.4.1 Target Disease Prevalence
7.3.4.2 Competitive Scenario
7.3.4.3 Regulatory Framework
7.3.4.4 Reimbursement Scenario
7.3.4.5 India Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.3.5 South Korea
7.3.5.1 Target Disease Prevalence
7.3.5.2 Competitive Scenario
7.3.5.3 Regulatory Framework
7.3.5.4 Reimbursement Scenario
7.3.5.5 South Korea Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.3.6 Australia
7.3.6.1 Target Disease Prevalence
7.3.6.2 Competitive Scenario
7.3.6.3 Regulatory Framework
7.3.6.4 Reimbursement Scenario
7.3.6.5 Australia Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.3.7 Thailand
7.3.7.1 Target Disease Prevalence
7.3.7.2 Competitive Scenario
7.3.7.3 Regulatory Framework
7.3.7.4 Reimbursement Scenario
7.3.7.5 Thailand Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.3.8 Rest Of Asia Pacific Gene Therapy Market Estimates And Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.4 Latin America
7.4.1 Swot Analysis:
7.4.2 Key Regional Dynamics
7.4.2.1 Latin America Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.4.3 Brazil
7.4.3.1 Target Disease Prevalence
7.4.3.2 Competitive Scenario
7.4.3.3 Regulatory Framework
7.4.3.4 Reimbursement Scenario
7.4.3.5 Brazil Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.4.4 Mexico
7.4.4.1 Target Disease Prevalence
7.4.4.2 Competitive Scenario
7.4.4.3 Regulatory Framework
7.4.4.4 Reimbursement Scenario
7.4.4.5 Mexico Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.4.5 Argentina
7.4.5.1 Target Disease Prevalence
7.4.5.2 Competitive Scenario
7.4.5.3 Regulatory Framework
7.4.5.4 Reimbursement Scenario
7.4.5.5 Argentina Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.4.6 Colombia
7.4.6.1 Target Disease Prevalence
7.4.6.2 Competitive Scenario
7.4.6.3 Regulatory Framework
7.4.6.4 Reimbursement Scenario
7.4.6.5 Colombia Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.4.7 Chile
7.4.7.1 Target Disease Prevalence
7.4.7.2 Competitive Scenario
7.4.7.3 Regulatory Framework
7.4.7.4 Reimbursement Scenario
7.4.7.5 Chile Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.4.8 Rest Of Latam Gene Therapy Market Estimates And Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.5 Middle East & Africa (MEA)
7.5.1 Swot Analysis
7.5.2 Key Regional Dynamics
7.5.2.1 Middle East & Africa Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.5.3 South Africa
7.5.3.1 Target Disease Prevalence
7.5.3.2 Competitive Scenario
7.5.3.3 Regulatory Framework
7.5.3.4 Reimbursement Scenario
7.5.3.5 South Africa Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.5.4 Saudi Arabia
7.5.4.1 Target Disease Prevalence
7.5.4.2 Competitive Scenario
7.5.4.3 Regulatory Framework
7.5.4.4 Reimbursement Scenario
7.5.4.5 Saudi Arabia Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.5.5 UAE
7.5.5.1 Target Disease Prevalence
7.5.5.2 Competitive Scenario
7.5.5.3 Regulatory Framework
7.5.5.4 Reimbursement Scenario
7.5.5.5 UAE Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.5.6 Israel
7.5.6.1 Target Disease Prevalence
7.5.6.2 Competitive Scenario
7.5.6.3 Regulatory Framework
7.5.6.4 Reimbursement Scenario
7.5.6.5 Israel Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.5.7 Egypt
7.5.7.1 Target Disease Prevalence
7.5.7.2 Competitive Scenario
7.5.7.3 Regulatory Framework
7.5.7.4 Reimbursement Scenario
7.5.7.5 Egypt Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.5.8 Kuwait
7.5.8.1 Target Disease Prevalence
7.5.8.2 Competitive Scenario
7.5.8.3 Regulatory Framework
7.5.8.4 Reimbursement Scenario
7.5.8.5 Kuwait Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
7.5.9 Rest of MEA Gene Therapy Market Estimates and Forecasts, 2018 – 2030 (USD Million)
Chapter 8 Company Profiles
8.1 Company Profiles
8.1.1 REGENXBIO, INC.
8.1.1.1 Company overview
8.1.1.2 Financial performance
8.1.1.3 Product benchmarking
8.1.1.4 Strategic Initiatives
8.1.2 OXFORD BIOMEDICA PLC
8.1.2.1 Company overview
8.1.2.2 Financial performance
8.1.2.3 Product benchmarking
8.1.2.4 Strategic Initiatives
8.1.3 VOYAGER THERAPEUTICS
8.1.3.1 Company overview
8.1.3.2 Financial performance
8.1.3.3 Product benchmarking
8.1.3.4 Strategic Initiatives
8.1.4 HUMAN STEM CELLS INSTITUTE
8.1.4.1 Company overview
8.1.4.2 Product benchmarking
8.1.4.3 Strategic Initiatives
8.1.5 DIMENSION THERAPEUTICS, INC.
8.1.5.1 Company overview
8.1.5.2 Financial performance
8.1.5.3 Product benchmarking
8.1.5.4 Strategic Initiatives
8.1.6 BRISTOL-MYERS SQUIBB COMPANY
8.1.6.1 Company overview
8.1.6.1.1 Celgene Corporation
8.1.6.2 Financial performance (Bristol-Myers Squibb)
8.1.6.2.1 Financial performance (Celgene Corporation)
8.1.6.3 Product benchmarking (Bristol-Myers Squibb)
8.1.6.3.1 Product benchmarking (Celgene)
8.1.6.4 Strategic Initiatives
8.1.6.4.1 Strategic Initiatives
8.1.7 SANOFI
8.1.7.1 Company overview
8.1.7.2 Financial performance
8.1.7.3 Product benchmarking
8.1.7.4 Strategic Initiatives
8.1.8 APPLIED GENETIC TECHNOLOGIES CORPORATION
8.1.8.1 Company overview
8.1.8.2 Financial performance
8.1.8.3 Product benchmarking
8.1.8.4 Strategic Initiatives
8.1.9 F. HOFFMANN-LA ROCHE LTD.
8.1.9.1 Company overview
8.1.9.1.1 Spark Therapeutics, Inc.
8.1.9.2 Financial performance
8.1.9.3 Product benchmarking
8.1.9.4 Strategic Initiatives
8.1.10 BLUEBIRD BIO, INC.
8.1.10.1 Company overview
8.1.10.2 Financial performance
8.1.10.3 Product benchmarking
8.1.10.4 Strategic Initiatives
8.1.11 NOVARTIS AG
8.1.11.1 Company overview
8.1.11.1.1 AveXis, Inc.
8.1.11.2 Financial performance
8.1.11.3 Product benchmarking
8.1.11.4 Strategic Initiatives
8.1.11.4.1 Strategic Initiatives
8.1.12 TAXUS CARDIUM PHARMACEUTICALS GROUP, INC. (GENE BIOTHERAPEUTICS)
8.1.12.1 Company overview
8.1.12.2 Product benchmarking
8.1.12.3 Strategic Initiatives
8.1.13 UNIQURE N.V.
8.1.13.1 Company overview
8.1.13.2 Financial performance
8.1.13.3 Product benchmarking
8.1.13.4 Strategic Initiatives
8.1.14 TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANY LIMITED
8.1.14.1 Company overview
8.1.14.2 Financial performance
8.1.14.3 Product benchmarking
8.1.14.4 Strategic Initiatives
8.1.15 CELLECTIS S.A.
8.1.15.1 Company overview
8.1.15.2 Financial performance
8.1.15.3 Product benchmarking
8.1.15.4 Strategic Initiatives
8.1.16 SANGAMO THERAPEUTICS, INC.
8.1.16.1 Company overview
8.1.16.2 Financial performance
8.1.16.3 Product benchmarking
8.1.16.4 Strategic Initiatives
8.1.17 ORCHARD THERAPEUTICS
8.1.17.1 Company overview
8.1.17.2 Financial performance
8.1.17.3 Product benchmarking
8.1.17.4 Strategic Initiatives
8.1.18 GILEAD LIFESCIENCES, INC.
8.1.18.1 Company overview
8.1.18.2 Financial Performance
8.1.18.3 Product benchmarking
8.1.18.4 Strategic Initiatives
8.1.19 BENITEC BIOPHARMA
8.1.19.1 Company overview
8.1.19.2 Financial Performance
8.1.19.3 Product benchmarking
8.1.19.4 Strategic Initiatives
8.1.20 SIBIONO GENETECH CO., LTD
8.1.20.1 Company overview
8.1.20.2 Product benchmarking
8.1.21 SHANGHAI SUNWAY BIOTECH CO., LTD.
8.1.21.1 Company overview
8.1.21.2 Product benchmarking
8.1.22 GENSIGHT BIOLOGICS S.A.
8.1.22.1 Company overview
8.1.22.2 Financial performance
8.1.22.3 Product benchmarking
8.1.22.4 Strategic initiatives
8.1.23 TRANSGENE
8.1.23.1 Company overview
8.1.23.2 Financial performance
8.1.23.3 Product benchmarking
8.1.23.4 Strategic initiatives
8.1.24 CALIMMUNE, INC.
8.1.24.1 Company overview
8.1.24.2 Product benchmarking
8.1.24.3 Strategic initiatives
8.1.25 EPEIUS BIOTECHNOLOGIES CORP.
8.1.25.1 Company overview
8.1.25.2 Product benchmarking
8.1.26 ASTELLAS PHARMA INC.
8.1.26.1 Company overview
8.1.26.2 Audentes Therapeutics, Inc.
8.1.26.2.1 Company overview
8.1.26.3 Financial performance
8.1.26.3.1 Financial performance
8.1.26.4 Product benchmarking
8.1.26.5 Strategic initiatives
8.1.27 AMERICAN GENE TECHNOLOGIES
8.1.27.1 Company overview
8.1.27.2 Product benchmarking
8.1.27.3 Strategic initiatives
8.1.28 BIOMARIN PHARMACEUTICALS, INC.
8.1.28.1 Company overview
8.1.28.2 Financial performance
8.1.28.3 Product benchmarking
8.1.28.4 Strategic initiatives



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