【英語タイトル】Gene Therapy Market Report by Gene Type (Antigen, Cytokine, Tumor Suppressor, Suicide Gene, Deficiency, Growth Factors, Receptors, and Others), Vector Type (Viral Vector, Non-Viral Techniques), Delivery Method (In-Vivo Gene Therapy, Ex-Vivo Gene Therapy), Application (Oncological Disorders, Rare Diseases, Cardiovascular Diseases, Neurological Disorders, Infectious Disease, and Others), and Region 2024-2032

・商品コード：IMARC24AUG0282 ・発行会社（調査会社）：IMARC ・発行日：2024年7月 ・ページ数：136 ・レポート言語：英語 ・レポート形式：PDF ・納品方法：Eメール ・調査対象地域：グローバル ・産業分野：医療

世界の遺伝子治療市場規模は2023年に51億米ドルに達しました。今後、IMARC Groupは、2024年から2032年にかけて13.9%の成長率（CAGR）を示し、2032年までに168億米ドルに達すると予測しています。同市場は、ウイルスベクター技術の継続的な改善と革新、筋ジストロフィー、嚢胞性線維症、各種遺伝性代謝疾患などの遺伝性疾患や希少疾患の罹患率の上昇、研究開発への投資や資金調達の増加により、着実に拡大しています。
遺伝子治療市場の分析
市場の成長と規模 遺伝子異常や希少疾患の有病率の上昇に後押しされ、業界は急速に拡大しています。また、製薬企業による研究開発（R&D）活動への投資も増加しており、市場にプラスの影響を与えています。
技術の進歩： ウイルスベクター技術の進歩により、遺伝子治療の有効性と安全性が向上しています。さらに、CRISPR-Cas9技術は遺伝子編集能力を向上させ、遺伝子治療市場の統計をさらに加速させます。
業界の応用： 遺伝子治療は、がん、遺伝的問題、自己免疫疾患など、さまざまな疾患の治療に使用されています。体外で細胞を操作する生体外遺伝子治療は、特定の遺伝病治療のために人気を集めています。
地理的動向： IMARCの遺伝子治療市場統計によると、北米は強力な医療インフラと発達したバイオテクノロジー部門により市場を支配しています。しかし、アジア太平洋地域は患者数の多さに後押しされ、急速に拡大する市場として浮上しています。
競争環境： 大手企業は、希少な遺伝子異常や癌を含む様々な疾患を対象とした新規遺伝子治療法の開発と規制当局の認可を得るために、包括的な臨床研究を実施しています。市場の主要企業には、Abeona Therapeutics Inc.、Adaptimmune Therapeutics plc、Adverum Biotechnologies Inc.、Amgen Inc.、Astellas Pharma Inc.、Biogen Inc.、Bluebird Bio Inc.、Mustang Bio Inc. Fortress Biotech Inc.）、Novartis AG、Orchard Therapeutics plc、UniQure N.V.、Voyager Therapeutics Inc.などがあります。
課題と機会 規制上の制限や研究コストの高さといった制約に直面する一方で、希少疾患以外の用途の拡大や新しい送達方法の研究といった可能性も期待されています。
将来の展望 遺伝子異常や珍しい病気に対する新規治療への需要が高まっており、遺伝子治療市場の見通しは明るいと予想されます。さらに、患者の特性に合わせた個別化遺伝子治療が市場拡大の原動力になると予測されます。

遺伝子治療市場の動向：
ウイルスベクター技術の進歩

ウイルスベクター技術の絶え間ない進歩と革新は、市場成長を促進する重要な要因です。ウイルスベクターは、治療用遺伝子を患者の細胞に導入するための送達手段として使用されます。この技術における最近の進歩により、遺伝子治療療法の安全性と有効性が大幅に改善されました。このような開発には、アデノ随伴ウイルス（AAV）やレンチウイルスなど、より特異的で集中的なウイルスベクターの作成が含まれ、AAVは免疫反応や損傷を最小限に抑えながら遺伝物質を輸送する能力により人気を集めています。さらに、遺伝子治療市場の概要によると、研究者はより大きな遺伝子ペイロードを運び、治療可能な疾患の範囲を広げる可能性のあるウイルスベクターの開発に注力しています。こうした技術革新は、遺伝子治療の有効性を高めるだけでなく、副作用の可能性を最小限に抑え、患者にとってより安全な治療法となっています。その結果、ウイルスベクター技術の進歩は、より広範な医療問題に対する遺伝子治療法の受け入れと有効性を加速させています。例えば、MERCK KGaAのVirusExpress 293 Adeno-Associated Virus (AAV) Production Platformは、AAVおよびレンチウイルスベクターを含む完全なウイルスベクター製造を提供しています。さらに、キャタレント社はアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターの開発と製造のためのアップテンポVirtuosoプラットフォーム・プロセスを発表しました。

研究開発への投資と資金調達

遺伝子治療の研究開発（R&D）への投資と資金調達の増加は、市場拡大の原動力となっています。製薬企業、バイオテクノロジー企業、政府機関は、遺伝子治療技術と治療薬の開発に大きな資源を投入しています。遺伝子治療は、満たされていない医療ニーズに対応し、長期的な利益をもたらす可能性が高いため、多額の資金が集まっています。大手製薬会社は遺伝子治療新興企業を買収するか、独自の遺伝子治療部門を構築して研究を加速させており、これが遺伝子治療市場の見通しにプラスの影響を与えています。さらに、政府からの補助金やインセンティブは、学術機関や研究会社が遺伝子治療実験を行う動機付けとなっています。米国では希少疾病用医薬品法（Orphan Drug Act）が制定されており、他国でも同様の法律が希少疾病用医薬品の開発にインセンティブを与えています。例えば、嚢胞性線維症財団は、サリオジェン・セラピューティクス社に出資し、同社の嚢胞性線維症に対する新規遺伝子治療の前臨床研究を支援していると報告しています。サロネンの遺伝子コーディング・アプローチは、ゲノム上のあらゆる遺伝子の機能をオン、オフ、または変更するように設計されています。

遺伝子異常と希少疾患の有病率の上昇

遺伝子異常や希少疾患の有病率の上昇が市場の成長を後押ししています。これらの疾患の多くは有効な治療法がほとんどない、あるいは全くないため、遺伝子治療が魅力的な選択肢となっています。遺伝学の理解が進むにつれて、診断される人が増え、新薬の需要が高まっています。さらに、遺伝子治療には、欠陥のある遺伝子を修復したり置き換えたりすることで、多くの疾患の根本的な原因を治療する能力があります。これには、筋ジストロフィー、嚢胞性線維症、その他の遺伝性代謝障害などの疾患が含まれます。製薬会社やバイオテクノロジー企業は、この拡大する医療需要を満たすために遺伝子治療研究に投資しており、その結果、市場が拡大し、この分野が改善されています。例えば、米国疾病管理予防センターの脊髄性筋萎縮症（SMA）に関する記事によると、SMAは約1万人に1人が罹患する遺伝性疾患です。したがって、最も一般的な希少疾患のひとつです。

協力的な規制環境

特に米国食品医薬品局（FDA）や欧州医薬品庁（EMA）をはじめとする数カ国の規制機関は、遺伝子治療が本質的な医療ニーズに対応できる可能性があることを認識しています。その結果、遺伝子治療の研究・承認に向けた体制を整え、加速化を図っています。さらに、遺伝子治療薬の候補が利用できる規制措置として、ファスト・トラック指定、画期的治療薬指定、オーファンドラッグ指定などがあります。これらの指定は、臨床試験の手順を緩和し、開発スケジュールを短縮し、企業の遺伝子治療研究への参加を促すものです。例えば、米国FDAは、成人および小児のβ-サラセミア患者を治療する初の細胞ベースの遺伝子治療薬であるZynteglo（betibeglogene autotemcel）を承認しました。このような承認により、遺伝子治療の開発が活発化し、市場の成長が見込まれます。

遺伝子治療市場のセグメンテーション
IMARC Groupは、2024年から2032年にかけての世界、地域、国レベルでの予測とともに、市場の各セグメントにおける主要動向の分析を提供しています。当レポートでは、遺伝子タイプ、ベクタータイプ、送達方法、アプリケーションに基づいて市場を分類しています。

遺伝子タイプ別内訳

抗原
サイトカイン
腫瘍抑制遺伝子
自殺遺伝子
欠損
成長因子
受容体
その他

本レポートでは、遺伝子タイプ別に市場を詳細に分類・分析しています。これには、抗原、サイトカイン、腫瘍抑制因子、自殺遺伝子、欠損、成長因子、受容体、その他が含まれます。

抗原遺伝子は、遺伝子治療、特にがん免疫療法において重要なセグメントです。これらの遺伝子は腫瘍特異的抗原や感染因子に関連する抗原をコードしています。抗原遺伝子を患者の細胞に導入することで、免疫系を活性化し、がん細胞や病原体を認識して標的とすることができます。また、患者特異的抗原を標的とすることで、より効果的で的を絞った免疫応答が可能となり、個別化がん治療が可能になります。例えば、イムジーン社は、メルク・アンド・カンパニー・インク（米国ニュージャージー州ケニルワース）の商標であるMSD社と、HER-2陽性の胃がん患者を対象に、イムジーン社のB細胞活性化免疫療法であるHER-VaxxとMSD社の抗PD-1治療薬であるペムブロリズマブ（KEYTRUDA）を併用した場合の安全性と有効性を評価するための新たな臨床試験提携および供給契約を締結したことを報告しました。

ベクターの種類別内訳

ウイルスベクター
アデノウイルス
レンチウイルス
レトロウイルス
アデノ関連ウイルス
単純ヘルペスウイルス
ポックスウイルス
ワクシニアウイルス
その他
非ウイルス技術
ネイキッドおよびプラスミドベクター
遺伝子銃
エレクトロポレーション
リポフェクション
その他

業界ではウイルスベクターが最大のシェアを占めています。

本レポートでは、ベクターの種類に基づく市場の詳細な分類と分析も行っています。これには、ウイルスベクター（アデノウイルス、レンチウイルス、レトロウイルス、アデノ随伴ウイルス、単純ヘルペスウイルス、ポックスウイルス、ワクシニアウイルス、その他）および非ウイルス技術（ネイキッドおよびプラスミドベクター、遺伝子銃、エレクトロポレーション、リポフェクション、その他）が含まれます。報告書によると、ウイルスベクターが最大の市場シェアを占めています。

アデノ随伴ウイルス（AAV）やレンチウイルスなどのウイルスベクターは、標的細胞への治療用遺伝子の効率的な送達により人気を集めています。AAVはその安全性と宿主ゲノムに遺伝物質を組み込む能力から好まれています。遺伝子疾患、希少疾患、ある種の癌の治療など、様々な遺伝子治療用途に広く使用されています。ウイルスベクター技術の継続的な研究と進歩がこの分野の成長を牽引しており、ウイルスベクターを利用した数多くの臨床試験と承認された治療法があります。例えば、4～17歳の男児における神経変性機能障害（活動性脳性副腎白質ジストロフィー）の進行を遅らせることが示されたレンチウイルスベクター遺伝子治療薬SKYSONAは、米国FDAから加速度的に承認されました。

デリバリー方法別内訳

生体内遺伝子治療
生体外遺伝子治療

本レポートでは、送達方法に基づく市場の詳細な分類と分析を行っています。これには、生体内遺伝子療法と生体外遺伝子療法が含まれます。

生体内遺伝子療法は、治療用の遺伝子や遺伝物質を患者の体内に直接投与するもの。この方法は、患者の組織や臓器内の遺伝的欠損を、自然な生理的環境下で修正することを目的としています。生体内遺伝子治療法では通常、治療遺伝子を輸送するためにアデノ随伴ウイルス（AAV）やレンチウイルスなどのウイルスベクターを利用します。この分野の遺伝子治療は、ある種の遺伝性疾患や標的組織が体内で容易にアクセスできる状態など、全身的な治療が必要な疾患に用いられることが多い。例えば、遺伝子補充療法における最近の進歩は、神経疾患治療の選択肢を広げています。利用可能なデリバリー・ビークルの中で、アデノ随伴ウイルス（AAV）はしばしば好んで使用されるベクターです。

アプリケーション別内訳

腫瘍性疾患
希少疾患
心血管疾患
神経疾患
感染症
その他

腫瘍性疾患が市場シェアの大半を占めています。

当レポートでは、用途別に市場を詳細に分類・分析しています。これには、腫瘍性疾患、希少疾患、心血管疾患、神経疾患、感染症、その他が含まれます。同レポートによると、がん疾患が最大のセグメントを占めています。

遺伝子治療は、固形がんや血液悪性腫瘍を含むさまざまながんの治療に有効です。アプローチは、腫瘍抑制遺伝子の導入から、がん細胞に対する免疫系の活性化まで多岐にわたります。遺伝子治療の一種であるCAR-T細胞療法は、ある種の白血病やリンパ腫の治療に成功したことで注目を集めています。進行中のがん疾患に対する遺伝子治療の研究開発（R&D）活動は、市場の成長を後押ししています。例えば、米国FDAは、少なくとも4つの最終ライン（異なる種類）の治療を受けても効果がない、または再発した多発性骨髄腫の成人患者を治療する細胞ベースの遺伝子治療薬Abecma（イデカブタジェン・ビクリューセル）を承認しました。アベクマは、多発性骨髄腫の治療薬として初めてFDAに承認された細胞ベースの遺伝子治療薬です。

地域別内訳

北米
米国
カナダ
アジア太平洋
中国
日本
インド
韓国
オーストラリア
インドネシア
その他
ヨーロッパ
ドイツ
フランス
イギリス
イタリア
スペイン
ロシア
その他
ラテンアメリカ
ブラジル
メキシコ
その他
中東・アフリカ

北米が市場をリードし、最大の遺伝子治療市場シェアを占めています。

この調査レポートは、北米（米国、カナダ）、アジア太平洋（中国、日本、インド、韓国、オーストラリア、インドネシア、その他）、欧州（ドイツ、フランス、英国、イタリア、スペイン、ロシア、その他）、中南米（ブラジル、メキシコ、その他）、中東・アフリカを含むすべての主要地域市場の包括的な分析も提供しています。報告書によると、北米が最大の市場シェアを占めています。

北米は、強固な医療インフラ、確立されたバイオテクノロジー産業、遺伝子治療の研究開発（R&D）への多額の投資を有しています。ファストトラック指定やオーファンドラッグステータスを含む有利な規制政策は、遺伝子治療の承認と商業化を加速しています。遺伝子治療市場の主要プレーヤーは北米に本社を置いており、遺伝子治療イノベーションにおける同地域のリーダーシップに貢献しています。例えば、米国国立衛生研究所（NIH）の最新情報によると、NIH、USFDA、製薬会社10社、非営利団体5団体は、希少疾患に苦しむ3,000万人のアメリカ人のために遺伝子治療の開発を加速させるために提携しています。このような取り組みにより、遺伝子治療の需要が増加し、市場の成長に寄与するものと期待されています。

競争環境：
業界の主要な競合企業は現在、数多くの戦略的イニシアティブに関与しています。これらの企業は、研究、買収、共同研究を通じて遺伝子治療のポートフォリオを常に拡大しています。これらの企業は、希少な遺伝子異常やがんなど、さまざまな病気を治療する新規遺伝子治療を開発し、規制当局の許可を得るために包括的な臨床研究を実施しています。さらに、生産量を増やし、より多くの患者が遺伝子治療を受けられるようにするため、製造施設に投資しています。さらに、これらの業界大手は、イノベーションを促進し、遺伝子治療技術を向上させるために、学術機関や中小のバイオテクノロジー企業との協力を進めています。

この市場調査報告書では、競合状況を包括的に分析しています。また、すべての主要企業の詳細なプロフィールも掲載しています。同市場の主要企業には以下の企業が含まれます：

アベオナ・セラピューティクス社
アダプティミューン・セラピューティクス plc
Adverum Biotechnologies Inc.
アムジェン社
アステラス製薬
バイオジェン社
ブルーバード・バイオ社
マスタング・バイオ社（フォートレス・バイオテック社）
ノバルティスAG
オーチャード・セラピューティクス plc
UniQure N.V.
ボイジャー・セラピューティクス社

(なお、これは主要プレイヤーの一部のリストであり、完全なリストは報告書に記載されています)

遺伝子治療市場ニュース
2023年1月 スパーク・セラピューティクス社とニューロチェイス社は、中枢神経系における希少疾患の遺伝子治療薬としてニューロチェイス社独自のデリバリー技術を開発するための戦略的提携を締結。この契約により、ニューロチェイス社は、スパーク社の最高峰のAAVプラットフォームに、直接薬物送達技術における広範な知識を提供することになります。
2023年1月 ボイジャー・セラピューティクスとニューロクライン・バイオサイエンシズが、ボイジャーのGBA1プログラムおよびその他の神経疾患向け次世代遺伝子治療薬の商業化・開発に関する戦略的提携を締結。
2023年6月 米国FDAがサレプタ社に対し、4～5歳の小児のDMDを対象とした遺伝子治療薬ELEVIDYSの承認を取得。
2023年5月 2023年5月：Krystal Biotech社が遺伝子治療薬VYJUVEKの承認を取得。
2023年12月 スイス治療製品庁がリブメルディを早期発症型メタクロマチック白質ジストロフィーの治療薬として承認
2024年1月 バイオジェンとイチョウ・バイオワークスがAAVベースのベクターを用いた遺伝子治療共同研究を完了したと発表。これにより、今後数年間は遺伝子治療の需要が高まると予想されます。

本レポートで扱う主な質問

1. 世界の遺伝子治療市場の規模は？
2. 2024年から2032年にかけての世界の遺伝子治療市場の予想成長率は？
3. 遺伝子治療の世界市場を牽引する主要因は？
4. COVID-19が世界の遺伝子治療市場に与えた影響は？
5. ベクタータイプに基づく世界の遺伝子治療市場の内訳は？
6. 遺伝子治療の世界市場の用途別内訳は？
7. 遺伝子治療の世界市場における主要地域は？
8. 遺伝子治療の世界市場における主要プレイヤー/企業は？