【英語タイトル】Global Propionic Acidemia Drugs Market -2023-2030
	・商品コード：DATM24MA387 ・発行会社（調査会社）：DataM Intelligence ・発行日：2023年11月 ・ページ数：180 ・レポート言語：英語 ・レポート形式：PDF ・納品方法：Eメール ・調査対象地域：グローバル ・産業分野：医薬品

概要プロピオン酸血症治療薬の世界市場は、2022年にYY億米ドルに達し、2023-2030年の予測期間中にYY%のCAGRで成長し、2030年にはYY百万米ドルに達すると予測されています。

プロピオン酸血症は、体内でタンパク質や脂質（脂肪）の特定の部分を適切に処理できない遺伝性疾患です。これは有機酸障害に分類され、有機酸として知られる特定の酸が異常に蓄積する状態です。
プロピオン酸血症は、プロピオニル-CoAからメチルマロニル-CoAへの変換を触媒する酵素であるプロピオニル-CoAカルボキシラーゼ（PCC）の欠損によって起こる。新生児スクリーニング検査でPAを発症した新生児は、C3（プロピオニルカルニチン）が上昇しています。有症状者または新生児スクリーニングで検出された者の尿中有機酸を検査すると、3-ヒドロキシプロピオン酸の上昇、メチルシトレート、チグリグリシン、プロピオニルグリシン、乳酸の存在が明らかになります。

市場動向：
促進要因と阻害要因
プロピオン酸血症の有病率の上昇
プロピオン酸血症の有病率の上昇は、予測期間中に市場が成長するのに役立つ重要な要因の一つです。例えば、NCBIに掲載された論文によると、プロピオン酸血症は米国で約10万人に1人が罹患しています。
この症状は、グリーンランドのイヌイット集団、一部のアーミッシュコミュニティ、サウジアラビア人など、世界中のいくつかの集団でより一般的であるようです。さらに、治療オプションの進歩、ケトーシス性高グリシン血症の有病率の上昇なども、予測期間中の市場成長を促進するでしょう。

市場動向
抑制要因
プロピオン酸血症治療薬市場の阻害要因の1つは、プロピオン酸血症に対する新薬治療の臨床試験の登録と実施が非常に複雑であることです。なぜなら、これらの先天性代謝異常に関連する希少性、不均一性、死亡率、予測不能な転帰があるからです。これらの臨床試験のための臨床エンドポイントの選択は特に困難です。したがって、これらの希少疾患の新規治療法の研究を支援するための代替エンドポイントとなり得るプロピオン酸血症のバイオマーカーを同定する必要があります。

セグメント分析
世界のプロピオン酸血症治療薬は、薬物クラス、投与経路、流通チャネル、地域に基づいてセグメント化されます。

薬物クラスのL-カルニチンが市場シェアの約40.2%を占める
薬物クラスのL-カルニチンが40.2%を占め、予測期間中は優位に立つと予想されます。L-カルニチンは、人間の脳、肝臓、腎臓で作られる化学物質です。体内で脂肪をエネルギーに変えるのを助ける。L-カルニチンは心臓や脳の機能、筋肉の動き、その他多くの身体プロセスに重要です。体はL-カルニチンをアセチル-L-カルニチンとプロピオニル-L-カルニチンと呼ばれる他の化学物質に変換することができます。
L-カルニチンを投与すると、プロピオン酸血症患者3名と正常対照者3名において、短鎖アシルカルニチンの生成と排泄が大幅に促進されました。高速原子衝撃質量分析法と一定の磁場（B）対電場（E）比でのリンクドスキャンニングを用いることにより、プロピオン酸血症患者のアシルカルニチンはプロピオニルカルニチンと同定されました。健常児はほとんどアセチルカルニチンを排泄していた。

地理的分析
2022年の市場シェアは北米が約38.4%を占める
北米は、医療インフラの改善、FDAの承認、プロピオン酸血症の有病率の上昇、主要企業との提携や買収などにより、予測期間を通じて市場シェア全体の約38.4%を占めると推定され、この地域が予測期間中に優位を占めると予想されます。
例えば、2022年5月、米国食品医薬品局（FDA）は、米国国立衛生研究所（NIH）のNational Center for Advancing Translational Sciences（NCATS）に、プロピオニル-CoAカルボキシラーゼ、αサブユニット（PCCA）の欠損に起因するプロピオン酸血症の治療のための治験用遺伝子療法であるAAV9-hPCCA（NCATS-BL0746）の希少疾病用医薬品指定を与えました。

COVID-19の影響分析
COVID-19はプロピオン酸血症市場に大きな影響を及ぼし、COVID-19に感染したプロピオン酸血症患者は代謝性脱落の危険性があるが、感染の臨床経過は一般的に軽度であり、重篤な臨床的影響を受けることなく回復が可能であることを示唆するエビデンスがあります。
NCBIに掲載された別の症例報告では、COVID-19に感染したプロピオン酸血症を含む基礎代謝障害のある患者2人について記述しています。この報告は、先天性代謝異常（IEM）を基礎に持つ患者がCOVID-19に感染した場合、代謝不全を起こす危険性があることを示唆しています。しかし、このウイルスは典型的な代謝悪化よりも重篤な代謝悪化を引き起こさないようです。

競合の状況
プロピオン酸血症治療薬の世界的な主要企業には、Leadiant、Pfizer、ScotMedcare、Cambridge Healthcare、Teva Pharmaceuticals、Wellona Pharma、Merck、AdvaCare Pharma、serve pharmaceuticals、Vitane Pharmaceuticals, Incなどがあります。

主な動向
 2023年5月、メッセンジャーRNA（mRNA）治療薬とワクチンのパイオニアであるバイオテクノロジー企業Moderna, Inc.は、プロピオン酸血症（PA）に対する治験用mRNA治療薬mRNA-3927の第I/II相試験の中間データを報告するアブストラクトが、2023年5月16～20日にカリフォルニア州ロサンゼルスで開催される2023年米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）年次総会での発表用に受理されたと発表しました。
 2022年8月、ブリッジバイオ・ファーマは、プロピオン酸血症（PA）およびメチルマロン酸血症（MMA）のクラス最高の治療薬となる可能性のあるBBP-671の第I相試験における最初の患者の投与を発表しました。BBP-671は、CoA生合成経路の主要酵素であるパントテン酸キナーゼをアロステリックに調節することにより、CoAレベルを増加させることを目的とした治験中の経口治療薬です。
 2021年1月、米国食品医薬品局（FDA）は、プロピオン酸血症（PA）による急性高アンモニア血症の治療における補助療法として、Carbagluの新たな適応を承認しました。

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対象読者
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•　研究専門家
•　新興企業