世界のファンコニ貧血(FA)市場(2023年~2030年)

【英語タイトル】Global Fanconi Anemia Market - 2023-2030

DataM Intelligenceが出版した調査資料(DATM24FE794)・商品コード:DATM24FE794
・発行会社(調査会社):DataM Intelligence
・発行日:2023年9月
・ページ数:186
・レポート言語:英語
・レポート形式:PDF
・納品方法:Eメール
・調査対象地域:グローバル
・産業分野:医薬品
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❖ レポートの概要 ❖

概要 世界のファンコニ貧血(FA)市場は、2022年にYY億米ドルに達し、2023-2030年の予測期間中にYY%のCAGRで成長し、2030年にはYY億米ドルに達すると予測されています。
ファンコニ貧血(FA)はまれな遺伝性疾患で、比較的若い年齢で血球の生産が不十分な小児に典型的に現れ、骨髄不全とがん傾向が特徴です。このような患者さんには、他の緩和治療に加え、健康なドナーからの造血幹細胞移植が現在望ましい治療法となっています。
この種の移植が最近大きく進歩したとはいえ、すべての患者に適切なドナーがいるわけではありません。さらに、この治療法には移植前の化学療法が必要であり、拒絶反応の問題やその他の長期的な副作用も起こり得ます。
ダイナミクス

積極的な主要プレーヤー
2022年5月、スタンフォード大学医学部のCenter for Definitive and Curative Medicine(CDCM)は、造血細胞移植療法に特化したバイオテクノロジー企業であるJasper Therapeutics, Inc.のスポンサーシップの下、ファンコニ貧血(FA)の治療薬としてJPS191を用いた研究を実施しています。
なお、スタンフォード大学医学部では、受託研究契約に基づき、骨髄不全で非同胞ドナーからの同種移植が必要なファンコニ貧血(FA)患者を対象に、JSP191を用いた第1/2相臨床試験(NCT04784052)を実施しています。

研究活動の増加
造血幹細胞移植の生存率は通常80%以上であるにもかかわらず、この治療法は100日死亡率や悪性腫瘍のリスク上昇などの重大な副作用と関連しています。研究者たちは、ファンコニ貧血(FA)A群CD34+濃縮自己造血幹細胞および前駆細胞を使用する遺伝子治療を試験しています。現在、ロケット・ファーマシューティカルズが創製した薬剤RP-L102の第1/2相臨床試験が進行中です。
RP-L102の表現型補正、生着、臨床反応、安全性を評価するため、2022年10月のデータカットオフ時点で、HLA適合のきょうだいドナーを持たない1歳以上の患者12人を治療し、モニターしています。コンディショニングを行わなかったことで、骨髄コロニー形成細胞(BM CFC MMC)抵抗性の持続的な増加、遺伝子の同時修正、血液学的安定化が可能となり、研究者らは少なくとも1年間の追跡調査を行った患者10人のうち少なくとも6人に認めました。

治療の選択肢の増加
血液および骨髄幹細胞移植: 骨髄不全のFA患者は通常、治療の一環として血液・骨髄幹細胞移植を受けます。これはFAの血液関連合併症を回復させる唯一の治療法です。輸血: 治療法ではありませんが、輸血は支持療法になります。

アンドロゲン療法: 合成男性ホルモンを使用することで、赤血球や血小板の数を増やし、幹細胞の増殖を改善します。血液および骨髄幹細胞移植: 骨髄不全のFA患者は通常、治療の一環として血液と骨髄幹細胞の移植を受けます。これは、FAの血液関連合併症を回復させる唯一の治療法です。
技術の進歩
FA患者の血液学的機能の回復とMDS/AML形成の予防のために、技術の進歩により、治癒の可能性のある新しいDNA指向性遺伝子治療が生み出されつつあります。 FAの原因となる遺伝子変異は、遺伝子治療を用いて修正することが意図されています。研究者たちは、変異遺伝子の機能的コピーを患者の細胞に挿入することによって、血液細胞の前駆体である造血幹細胞(HSC)の適切な動作を回復させようとしています。
さらに自家幹細胞移植では、患者自身の骨髄や血液の幹細胞を採取し、研究室で遺伝子の誤りを修正し、修正された細胞を患者に移植します。その結果、健康な血液細胞が作られ、MDS/AMLの増殖が止まる可能性があります。

希少疾患の課題
希少疾患はその希少性ゆえに、医療界で十分に理解されていないことがあります。医療従事者は特定の疾患の正確な症状や特徴に精通していない可能性があり、その結果、診断が遅れたり、誤った診断が下されたりすることがあります。これらの疾患の正確な診断は、その希少性ゆえに難しいかもしれません。正しい診断を得る前に、患者は多くの医師の診察を受け、長い診断の旅に出るかもしれません。
このような診断の遅れにより、患者さんにとって大きな損失となる可能性があります。希少疾患の希少性ゆえに、大規模な臨床研究を実施し、治療法の有効性を証明するために必要な情報を得ることは困難です。そのため、新しい治療法が規制当局の承認を得ることが難しくなる可能性があります。

医薬品開発の課題
希少疾患の研究は、さまざまな機関や国に分散しているため、データが断片化し、連携が不十分な場合があります。研究の改善や治療法の創出のためには、データや知見の共有が不可欠です。研究や治療法開発のための資金が不十分なのは、希少疾患に対する一般市民の認識や擁護が低いためかもしれません。これは、これらの病気の根本的な原因を解明し、新しい治療法を生み出す努力を妨げている可能性があります。
遺伝子治療や幹細胞治療など、徹底的な研究や新しい治療法の開発には長い時間がかかります。患者の命を救う可能性のある治療法へのアクセスは、開発の遅れによって影響を受ける可能性があります。

セグメント分析
世界のファンコニ貧血(FA)市場は、薬剤の種類、年齢層、エンドユーザー、地域によってセグメント化されています。

予測期間中、造血成長因子が市場シェアを独占
骨髄において、造血成長因子(HGF)は血液細胞の発達を促進する化学物質です。特定の種類の血液細胞の発達を支援・改善するため、医療現場で頻繁に使用されています。造血成長因子は、骨髄機能を低下させるまれな遺伝性疾患であるファンコニ貧血(FA)の全体的な治療計画の一部として使用することができます。
エリスロポエチン(EPO)と呼ばれる造血成長因子は、赤血球の造血を促進します。ファンコニ貧血(FA)の患者さんでは、赤血球の合成が阻害されるために貧血が起こることがあります。この貧血を治療し、患者さんの全般的な活力と生活の質を高めるために、EPO療法が推奨されることがあります。

地理的浸透
北米における研究活動の活発化
北米は世界のファンコニ貧血(FA)市場で圧倒的な強さを誇っています。ファンコニ貧血(FA)は極めて稀な疾患です。ファンコニ貧血(FA)研究基金によると、米国では年間約31人のFA児が誕生しています。罹患率、つまりFAの子供が生まれる可能性は、出生数13万6,000人に1人程度です。
研究者は、米国でFA遺伝子に異常を持つ人の発症率は181人に1人と推定しています。 研究、情報交換、そして実行可能なファンコニ貧血(FA)の治療法の開発はすべて、学術機関、医療施設、製薬会社、そして患者支援団体の連携によって可能になりました。
遺伝子治療の技術と進歩は、ファンコニ貧血(FA)のような遺伝性疾患の治療において有望視されています。遺伝子治療の研究開発は北米に集中しており、FA治療の選択肢に影響を与える可能性がある地域です。

COVID-19の影響分析
2019年後半に発生したCOVID-19パンデミックは、世界のファンコニ貧血(FA)市場を含む世界中の産業に前例のない課題をもたらしました。ファンコニ貧血(FA)の患者は、免疫機能の低下や骨髄の機能不全に陥っていることがよくあります。その結果、COVID-19のような重篤な呼吸器感染症にかかりやすくなる可能性があります。したがって、社会的隔離、マスクの使用、適切な手指の清潔さなどの予防対策に強い注意を払うことが、ウイルス感染の可能性を低くするために不可欠です。
FA患者は、健康を維持するために定期的な検診や診察を受けていなければなりません。しかし、パンデミック時には、予約のキャンセル、対面診療の減少、遠隔診療への切り替えなど、医療サービスに遅れが生じた可能性があります。継続的なケアや治療計画の必要な変更を確実に行うために、患者やその介護者は医療提供者と連絡を取り続ける必要があります。

薬剤タイプ別
- 造血成長因子
- 遺伝子療法
- アンドロゲン療法
- その他

年齢層別
- 小児
- 成人

エンドユーザー別
- クリニック
- 病院
- その他

地域別
- 北米
o 米国
o カナダ
メキシコ
- ヨーロッパ
o ドイツ
イギリス
o フランス
o イタリア
o スペイン
o その他のヨーロッパ
- 南アメリカ
o ブラジル
o アルゼンチン
o その他の南米諸国
- アジア太平洋
o 中国
o インド
o 日本
o オーストラリア
o その他のアジア太平洋地域
- 中東およびアフリカ

競争状況
この市場における世界の主要企業には、Rocket Pharmaceuticals, Forty-Seven, Inc., Jasper Therapeutics, Inc., Genethon, Abeona Therapeutics Incなどが含まれます。

レポートを購入する理由
- 薬剤の種類、年齢層、エンドユーザー、地域に基づく世界のファンコニ貧血(FA)市場のセグメンテーションを可視化し、主要な商業資産とプレイヤーを理解するためです。
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世界のファンコニ貧血(FA)市場レポートは約61の表、58の図、186ページを提供します。
対象読者
- メーカー/バイヤー
- 業界投資家/投資銀行家
- 研究専門家
- 新興企業

1. 調査方法・範囲
1.1. 調査方法
1.2. 調査目的と調査範囲
2. 定義・概要
3. エグゼクティブサマリー
3.1. 薬剤タイプ別スニペット
3.2. 年齢層別スニペット
3.3. エンドユーザー別スニペット
3.4. 地域別スニペット
4. 動向
4.1. 影響要因
4.1.1. 推進要因
4.1.1.1.積極的な主要プレーヤー
4.1.1.2.研究活動の活発化
4.1.1.3.治療の選択肢の増加
4.1.1.4.技術の進歩
4.1.2. 阻害要因
4.1.2.1.希少疾患の課題
4.1.2.2.医薬品開発の課題
4.1.3. 機会
4.1.4. 影響分析
5. 産業分析
5.1. ポーターのファイブフォース分析
5.2. サプライチェーン分析
5.3. 価格分析
5.4. 規制分析
5.5. ロシア・ウクライナ戦争の影響分析
5.6. DMI意見
6. COVID-19分析
6.1. COVID-19の分析
6.1.1. COVID以前のシナリオ
6.1.2. COVID中のシナリオ
6.1.3. COVID後のシナリオ
6.2. COVID-19中の価格動向
6.3. 需給スペクトラム
6.4. パンデミック時の市場に関連する政府の取り組み
6.5. メーカーの戦略的取り組み
6.6. 結論
7. 薬剤タイプ別
7.1. はじめに
7.1.1. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、薬物タイプ別
7.1.2. 市場魅力度指数、薬物タイプ別
7.2. 造血成長因子市場
7.2.1. 序論
7.2.2. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)
7.3. 遺伝子治療
7.4. アンドロゲン療法
7.5. その他
8. 年齢層別
8.1. はじめに
8.1.1. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、年齢層別
8.1.2. 市場魅力度指数、年齢層別
8.2. 小児分野
8.2.1. 序論
8.2.2. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)
8.3. 大人
9. エンドユーザー別
9.1. はじめに
9.1.1. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、エンドユーザー別
9.1.2. 市場魅力度指数、エンドユーザー別
9.2. クリニック市場
9.2.1. はじめに
9.2.2. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)
9.3. 病院
9.4. その他
10. 地域別
10.1. はじめに
10.1.1. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、地域別
10.1.2. 市場魅力度指数、地域別
10.2. 北米
10.2.1. 序論
10.2.2. 主な地域別動向
10.2.3. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、薬剤タイプ別
10.2.4. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、年齢層別
10.2.5. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、エンドユーザー別
10.2.6. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、国別
10.2.6.1. 米国
10.2.6.2. カナダ
10.2.6.3. メキシコ
10.3. ヨーロッパ
10.3.1. はじめに
10.3.2. 主な地域別動向
10.3.3. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、薬剤タイプ別
10.3.4. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、年齢層別
10.3.5. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、エンドユーザー別
10.3.6. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、国別
10.3.6.1. ドイツ
10.3.6.2. イギリス
10.3.6.3. フランス
10.3.6.4. イタリア
10.3.6.5. スペイン
10.3.6.6. その他のヨーロッパ
10.4. 南米
10.4.1. はじめに
10.4.2. 地域別主要市場
10.4.3. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、薬剤タイプ別
10.4.4. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、年齢層別
10.4.5. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、エンドユーザー別
10.4.6. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、国別
10.4.6.1. ブラジル
10.4.6.2. アルゼンチン
10.4.6.3. その他の南米諸国
10.5. アジア太平洋
10.5.1. 序論
10.5.2. 主な地域別動向
10.5.3. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、薬剤タイプ別
10.5.4. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、年齢層別
10.5.5. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、エンドユーザー別
10.5.6. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、国別
10.5.6.1. 中国
10.5.6.2. インド
10.5.6.3. 日本
10.5.6.4. オーストラリア
10.5.6.5. その他のアジア太平洋地域
10.6. 中東・アフリカ
10.6.1. 序論
10.6.2. 主な地域別動向
10.6.3. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、薬剤タイプ別
10.6.4. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、年齢層別
10.6.5. 市場規模分析&前年比成長率分析(%)、エンドユーザー別
11. 競合情勢
11.1. 競争シナリオ
11.2. 市場ポジショニング/シェア分析
11.3. M&A分析
12. 企業情報
13. 付録
13.1. 会社概要とサービス
13.2. お問い合わせ

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❖ レポートの目次 ❖

1. Methodology and Scope
1.1. Research Methodology
1.2. Research Objective and Scope of the Report
2. Definition and Overview
3. Executive Summary
3.1. Snippet by Drug Type
3.2. Snippet by Age Group
3.3. Snippet by End-user
3.4. Snippet by Region
4. Dynamics
4.1. Impacting Factors
4.1.1. Drivers
4.1.1.1. Active Major Players
4.1.1.2. Increasing Research Activities
4.1.1.3. Increasing Treatment Options
4.1.1.4. Technological Advances
4.1.2. Restraints
4.1.2.1. Rare Disease Challenges
4.1.2.2. Drug Development Challenges
4.1.3. Opportunity
4.1.4. Impact Analysis
5. Industry Analysis
5.1. Porter’s Five Force Analysis
5.2. Supply Chain Analysis
5.3. Pricing Analysis
5.4. Regulatory Analysis
5.5. Russia-Ukraine War Impact Analysis
5.6. DMI Opinion
6. COVID-19 Analysis
6.1. Analysis of COVID-19
6.1.1. Scenario Before COVID
6.1.2. Scenario During COVID
6.1.3. Scenario Post COVID
6.2. Pricing Dynamics Amid COVID-19
6.3. Demand-Supply Spectrum
6.4. Government Initiatives Related to the Market During Pandemic
6.5. Manufacturers Strategic Initiatives
6.6. Conclusion
7. By Drug Type
7.1. Introduction
7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
7.1.2. Market Attractiveness Index, By Drug Type
7.2. Hematopoietic Growth Factors*
7.2.1. Introduction
7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
7.3. Gene Therapy
7.4. Androgen Therapy
7.5. Others
8. By Age Group
8.1. Introduction
8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
8.1.2. Market Attractiveness Index, By Age Group
8.2. Pediatric*
8.2.1. Introduction
8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
8.3. Adults
9. By End-user
9.1. Introduction
9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-user
9.1.2. Market Attractiveness Index, By End-user
9.2. Clinics*
9.2.1. Introduction
9.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
9.3. Hospitals
9.4. Others
10. By Region
10.1. Introduction
10.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
10.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
10.2. North America
10.2.1. Introduction
10.2.2. Key Region-Specific Dynamics
10.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
10.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
10.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-user
10.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.2.6.1. U.S.
10.2.6.2. Canada
10.2.6.3. Mexico
10.3. Europe
10.3.1. Introduction
10.3.2. Key Region-Specific Dynamics
10.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
10.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
10.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-user
10.3.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.3.6.1. Germany
10.3.6.2. UK
10.3.6.3. France
10.3.6.4. Italy
10.3.6.5. Spain
10.3.6.6. Rest of Europe
10.4. South America
10.4.1. Introduction
10.4.2. Key Region-Specific Dynamics
10.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
10.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
10.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-user
10.4.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.4.6.1. Brazil
10.4.6.2. Argentina
10.4.6.3. Rest of South America
10.5. Asia-Pacific
10.5.1. Introduction
10.5.2. Key Region-Specific Dynamics
10.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
10.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
10.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-user
10.5.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
10.5.6.1. China
10.5.6.2. India
10.5.6.3. Japan
10.5.6.4. Australia
10.5.6.5. Rest of Asia-Pacific
10.6. Middle East and Africa
10.6.1. Introduction
10.6.2. Key Region-Specific Dynamics
10.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Drug Type
10.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Age Group
10.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-user
11. Competitive Landscape
11.1. Competitive Scenario
11.2. Market Positioning/Share Analysis
11.3. Mergers and Acquisitions Analysis
12. Company Profiles
13. Appendix
13.1. About Us and Services
13.2. Contact Us



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