【英語タイトル】Global Phosphoglucomutase (PGM 1) Deficiency Market - 2023-2030
	・商品コード：DATM24AR0322 ・発行会社（調査会社）：DataM Intelligence ・発行日：2023年9月 ・ページ数：195 ・レポート言語：英語 ・レポート形式：PDF ・納品方法：Eメール ・調査対象地域：グローバル ・産業分野：医薬品

概要 世界のホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症市場は、2022年にYY億米ドルに達し、2023年から2030年の予測期間中にYY%のCAGRで成長し、2030年までにYY億米ドルに達すると予測されています。
ホスホグルコムターゼ(PGM 1)欠乏症市場の動向は、技術的進歩や研究調査の増加に起因する研究の高まりを示します。ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症の治療のために、いくつかの治療法が研究されています。D-グラクトースのサプリメントもホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症の管理に利用されています。
さらに、良好な結果をもたらす治療法の利用可能性の上昇や市場におけるホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症の症例数の増加、研究開発の増加によるホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症の治療の増加が、ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症の市場規模を押し上げています。
この分野での進歩の高まりにより、北米地域からの治療需要が伸びています。Avalo Therapeutics, Inc.、Biosynth、BioSpectra, Inc.、Merck KGaAのような重要な競合企業が市場で活発に活動しているため、市場は今後成長するでしょう。
ダイナミクス
研究者による研究開発の拡大がホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠損症市場の成長を促進
現在、ホスホグルコムターゼ1（PGM1）欠損症の治療法を見出すために、研究者らによる数多くの研究開発が行われています。PGM1遺伝子とタンパク質の機能、またはグルコース-6-Pに関連する代謝の変化に対処する実験は、PGM1欠損症に対するガラクトース治療が効果的でないという包括的な証拠を与えています。ガラクトース治療が有効であるためには、ガラクトース-1-Pだけでなく、ヌクレオチド糖であるUDP-ガラクトースまたはUDP-グルコースが補充されなければなりません。
それぞれERとGAに関連した適切なグリコシル化は、これらのUDP-ヘキソースに依存している（図1Bと1C）。さらに、ガラクトースの存在は、2つのヌクレオチド糖の製造の代謝的再配線を引き起こす。研究により、標識されたガラクトースが細胞表面の成熟したN-糖鎖に組み込まれることが決定的に証明され、PGM1-CDG患者に対するこの治療法におけるガラクトース投与の作用経路が実証されました。
この戦略はまた、ガラクトース療法が最も効率的で負担の大きい治療方法ではなく、むしろヌクレオチド糖を直接投与する方法である可能性を示唆しています。この情報はまた、ヌクレオチド糖の輸送と代謝における他の欠陥と関連したCDGに対する栄養療法の研究と開発に新たな道を開くものです。
主要企業による共同研究の増加が市場成長の好機を創出
現在、複数の大手企業がホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症治療のための新規治療法を開発しています。これらの企業は、市場の成長を高めるために、提携、合併、共同研究、製品上市などの戦略的イニシアチブを展開しています。FCDGC（Frontiers in Congenital Disorders for Glycosylation Consortium）と、希少疾患や希少疾病の治療薬の研究・販売のパイオニアであるバイオ製薬企業のセレコール・インク（Cerecor Inc.
本試験では、約10名の患者に治療レベルのCERC-801を連日投与し、PGM1-CDG患者における本剤の安全性、忍容性、有効性を検証します。臨床に関連するバイオマーカーや臨床症状の評価は、アウトカム測定の一例です。グルコース-6-リン酸からグルコース-1-リン酸への中間変換に関与する酵素をコードするPGM1遺伝子の機能欠損変異は、PGM1欠損をもたらします。
ウリジン二リン酸（UDP）-ガラクトースは、糖タンパク質合成にガラクトースサブユニットを寄与するアミノ酸であり、グルコース-1-リン酸から得ることができます。今のところ、PGM1欠損症の治療薬は承認されていません。以上のような要因が、市場の成長を促進する要因となっています。
ホスホグルコムターゼ（PGM1）欠乏症治療に伴う有害事象が市場成長の妨げに
指摘されているのは消化器系の副作用のみ。現在の研究によると、わずかな胃腸障害（軽い便秘、原因不明の嘔吐、D-gal開始1週間前の下痢）を報告した参加者はほとんどいませんでした。PMM2-CDGに関連した下痢が増加したため、ガラクトースによる治療を一時（2週間）中断した患者が2名。
便秘が治まり、ポリエチレングリコール製剤を中止したところ、別の患者では胃腸障害が完全に消失しました。これらの要因は、今後数年間の市場の成長を抑制する可能性があります。

セグメント分析
世界のホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症市場は、関与タイプ、治療法、エンドユーザーに基づいてセグメント化されます。
ホスホグルコムターゼ(PGM 1)欠乏症市場シェアの約71.4%はD-ガラクトース療法（治療）によるもので、利用率が高いことが特徴
ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症の世界的な罹患率の増加により、治療によるD-ガラクトース療法カテゴリーが2022年に最大の市場シェアを占め、予測期間中もその優位性を維持すると予想されます。PGM1-CDGにおけるD-ガラクトース治療は、ゴルジ体結合型グリコシル化または小胞体結合型グリコシル化に必要なヌクレオチド糖プールUDP-ガラクトースおよびUDP-グルコースをそれぞれ補充することにより、グリコシル化を回復させる能力を有しています。
臨床管理に関しては、20人以上のPGM1-CDG患者にD-ガラクトースの補充を試験したところ、運動疲労性、不耐性、性腺機能低下、横紋筋融解症、思春期遅延、低血糖の頻度など、大部分の症状に有意な改善が見られました。
D-ガラクトースを投与されたPGM1-CDG患者の長期追跡調査では、トランスアミナーゼ値の上昇、アンチトロンビンIIIまたはFSH値の安定化、CK値の低下などの臨床検査指標の増加が示されました。PGM1-CDG患者の大部分は、正常な血糖値を維持するために、複合炭水化物による食事強化に加えてD-ガラクトース療法を必要としています。

地理的浸透
北米が2022年の市場シェアの約35.4%を占め、主要プレイヤーの強い存在感と医療インフラ投資の増加が要因
医療におけるホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症治療のニーズが高まっているため、北米のメーカーは事業を拡大する可能性があります。北米には多くの製造業者や供給業者が存在し、同地域の急速な経済成長により工業生産が拡大し、ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症治療薬の需要を牽引しています。
また、医療費の増加や調査研究の活発化、感染症治療技術の進歩、製薬・バイオテクノロジー企業の設立増加も、同地域のホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症市場シェアの拡大に寄与しています。
また、主な医療機関や企業の共同研究プロジェクトや、利用可能な代替品を常に改善しようとする新製品開発も、需要の拡大に貢献すると予想されます。D-ガラクトース療法をはじめとする様々な治療法の認知度が高まり、同地域の市場拡大につながっています。上記の要因は、世界規模での北米の優位性をさらに証明しています。
競合他社の状況
ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症市場における世界の主要企業には、Avalo Therapeutics, Inc.、Biosynth、BioSpectra, Inc.、Glentham Life Sciences Limited、ZellBio GmbH、Merck KGaA、Otto Chemie Pvt.Ltd.、SRL Chemical、Fengchen Group Co.Ltd.、Pfanstiehlなどがあります。

COVID-19の影響分析
関与タイプ別
– 先天奇形
– 神経学的関与
– 眼科的関与
– 内分泌の関与
– 心臓の関与
– 消化管の関与
– 肝臓の関与
– 血液/血管の関与
– 筋の関与
治療別
– D-ガラクトース療法
– 遺伝子治療
エンドユーザー別
– 病院
– 外来外科センター
– 専門クリニック
地域別
– 北米
o 米国
o カナダ
o メキシコ
– ヨーロッパ
o ドイツ
イギリス
o フランス
o スペイン
o イタリア
o その他のヨーロッパ
– 南アメリカ
o ブラジル
o アルゼンチン
o その他の南米諸国
– アジア太平洋
o 中国
o インド
o 日本
o オーストラリア
o その他のアジア太平洋地域
– 中東およびアフリカ
主な進展
– 2023年7月、PGM1-CDGに見られる心機能障害の病態生物学的研究が、独自の条件付きPgm2遺伝子（ヒトPGM1のマウスホモログ）ノックアウト動物モデル（Pgm2 cKO）を用いて行われました。心エコー図を用いた研究では、PGM1-CDG患者と同程度の左室拡大とともに、駆出率が著しく低下するDCMの表現型が支持されました。研究チームは、KOマウスの心臓でミトコンドリア活性の低下を発見。変異マウスの心臓をトランスクリプトーム解析したところ、DCMの遺伝子シグネチャーが明らかになりました。
– 2021年3月20日、PMM2-CDG患者9人を対象に、D-ガラクトースを用いた非盲検パイロット試験が行われました。PMM2-CDGの患者9人を対象に、D-ガラクトースを用いた非盲検試験が行われました。にもかかわらず、全体として顕著な改善は認められませんでした。D-ガラクトースがPMM2-CDG患者の支持療法として採用できるかどうかを調べるには、より大規模なプラセボ対照試験が必要です。
DMIの見解
世界のホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症市場は、ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症に対するD-ガラクトース療法の使用量の増加により、今後数年間は緩やかな成長が見込まれます。D-ガラクトース療法開発のために、世界中でいくつかの研究が行われています。遺伝子治療のような市場の成長につながる数多くの進歩が起こっています。DMI社によると、ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症市場は、いくつかの新規療法が市場に登場することで、まずまずの成長を遂げるでしょう。

レポートを購入する理由
– ホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症の世界市場を、関与の種類、治療法、エンドユーザー、地域に基づいて細分化し、主要な商業資産とプレイヤーを理解するため。
– トレンドと共同開発の分析による商機の特定。
– ホスホグルコムターゼ(PGM 1)欠乏症市場レベルの全セグメントを網羅した多数のデータポイントを記載したExcelデータシート。
– 徹底的な定性的インタビューと綿密な調査後の包括的分析で構成されたPDFレポート。
– 全主要企業の主要製品からなる製品マッピングをエクセルで提供。
世界のホスホグルコムターゼ（PGM 1）欠乏症市場レポートでは、約53表、54図、195ページを提供します。
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– 新興企業